ג'גואר אומרת שקרופלמר מראה תועלת עבור IF בהפרעת אנטרופתיה מולדת

ג'גואר אומרת שקרופלמר מראה תועלת עבור IF בהפרעת אנטרופתיה מולדת

דה פליי (TheFly)21 באוקטובר 2026

ג'גואר אנימל הלת' (JAGX) הודיעה כי חברת המשפחה של ג'גואר אנימל הלת', נאפו פרמצבטיקלס, ממשיכה לספק כבר כמה שבועות את אבקת הקרופלמר החדשנית של החברה לתמיסה פומית, לטיפול באי-ספיקת מעי בתינוק עם מוטציית GUCY2C שגורמת לשלשול נתרן מולד. הטיפול הפומי הנוזלי בקרופלמר נסבל היטב אצל המטופל הזה, והראה ירידה בצורך בתמיכה פרנטרלית יומית ושבועית, ללא חריגות קליניות או מעבדתיות משמעותיות. CSD שנובע ממוטציה בגן GUCY2C הוא האנטרופתיה המולדת השלישית הקשורה ל-IF שנבחנת במסגרת גישה מורחבת, בנוסף למחלת הכללה של מיקרוווילים בילדים ולתסמונת המעי הקצר, שבהן קרופלמר הראה תועלת בהפחתת הצורך השבועי בתמיכה פרנטרלית, לאחר נרמול למשקל הגוף. החברה מתכננת להגיש בקשה לאישור תרופה חדשה עבור קרופלמר לטיפול ב-MVID באמצע 2027, כדי לקבל אישור FDA, על בסיס נתונים שיכללו תוצאות מניסוי מכריע מתמשך שכבר השלים גיוס מטופלים. מטופלים עם IF, כולל כאלה עם תסמונת המעי הקצר או MVID, אינם יכולים לספוג דרך הפה כמות מספקת של רכיבי תזונה, אלקטרוליטים ונוזלים. לכן הם נדרשים לתזונה פרנטרלית מלאה לכל החיים, עם או בלי תוספת של נוזלים בעירוי תוך-ורידי. יחד, אלה מהווים תמיכה פרנטרלית, שיכולה להינתן עד שבעה ימים בשבוע ועד יותר מ-20 שעות ביום. אף שתמיכה פרנטרלית היא טיפול תומך ומציל חיים, היא קשורה לסיבוכים חמורים ולעיתים אף קטלניים. מטופלי CSD ילדים עם מוטציית GUCY2C מתמודדים עם אתגר משמעותי בניהול חסרים תזונתיים ואלקטרוליטיים, בשל ההשפעה הגדולה יותר על צורכי גדילה והתפתחות. המטופל הילד הזה עם IF עקב CSD נדרש לתמיכה פרנטרלית יומית משמעותית, והטיפול הפומי הנוזלי בקרופלמר הפחית את הצורך היומי שלו בתמיכה פרנטרלית בכ-15% בתוך השבועות הראשונים, בהתאם למה שנצפה במטופלי IF ילדים עם MVID ו-SBS.