מזובלסט מקבלת מספר הגשה ל-BLA מה-FDA עבור סקירת rexlemestrocel-L

מזובלסט מקבלת מספר הגשה ל-BLA מה-FDA עבור סקירת rexlemestrocel-L

דה פליי (TheFly)1 ביולי 2026

מזובלסט (MESO) הודיעה כי קיבלה מספר הגשה לבקשת רישיון ביולוגי (BLA) ממינהל המזון והתרופות האמריקאי, וביקשה סקירה מודולרית של בקשת ה-BLA שלה עבור rexlemestrocel-L למניעת דימום מסכן חיים במערכת העיכול, הנובע מתפקוד לקוי של החדר הימני, אצל חולי אי ספיקת לב בשלב סופי עם התקן עזר לחדר השמאלי. rexlemestrocel-L קיבלה מעמד של תרופת יתום למניעת אירועי דימום רירי משמעותיים ומסכני חיים, וכן מעמד של טיפול מתקדם ברפואה רגנרטיבית עבור אוכלוסיית מטופלים זו, מה שמאפשר זכאות לסקירה מתגלגלת ולסקירה בעדיפות גבוהה של בקשת ה-BLA. הנהגת ה-FDA החדשה סיפקה בשבוע האחרון הנחיות נוספות לגבי האופן שבו היא ניגשת לגמישות רגולטורית עבור מוצרים שמיועדים למחלות יתום נדירות עם שיעור תמותה גבוה ותחלואה בלתי הפיכה. טיוטת ההנחיות החדשה לתעשייה, שכותרתה ‘הדגמת ראיות מהותיות ליעילות עבור תרופות ומוצרים ביולוגיים לשימוש אנושי’1, מדגישה את הגישה הגמישה של ה-FDA בכל הנוגע לראיות מהותיות ליעילות. זאת בהמשך להנחיות שפרסם ה-FDA במאי, שכותרתן ‘גמישויות בתחום הכימיה, הייצור והבקרות לפיתוח מוצרים תאיים וגנטיים לשימוש אנושי עבור בקשת רישיון ביולוגי.’