דלגו לתוכן

Agios Pharmaceuticals (AGIO) הודיעו כי נציבות האיחוד האירופי (EC) העניקה אישור שיווק לתרופה PYRUKYND, מפעיל אוראלי של פירובט קינאז, עבור מבוגרים עם אנמיה הקשורה לתלסמיה אלפא או בטא, הן תלותית בעירוי והן בלתי־תלותית בעירוי

דה פליי (TheFly)23 במאי 2026
Agios Pharmaceuticals (AGIO) הודיעו כי נציבות האיחוד האירופי (EC) העניקה אישור שיווק לתרופה PYRUKYND, מפעיל אוראלי של פירובט קינאז, עבור מבוגרים עם אנמיה הקשורה לתלסמיה אלפא או בטא, הן תלותית בעירוי והן בלתי־תלותית בעירוי

ל-PYRUKYND יש גם מעמד של תרופה יתומה, שהוא סטטוס מיוחד באיחוד האירופי לתרופות המטפלות במחלות נדירות. . עם החלטת ה-EC, PYRUKYND הופכת לתרופה היחידה המאושרת בכל מדינות האיחוד האירופי עבור קבוצת חולי תלסמיה רחבה זו. החלטת ה-EC מבוססת על תוצאות מניסויי שלב 3 הגלובליים ENERGIZE ו‑ENERGIZE-T. אלו היו מחקרים אקראיים, כפולי־סמיות ומבוקרי פלסבו (המשתתפים הוקצו באקראי לקבלת התרופה או פלסבו, גם הרופאים וגם המטופלים לא ידעו מי קיבל איזו טיפול, והתוצאות הושוו לפלסבו). ENERGIZE בחן מבוגרים עם תלסמיה אלפא או בטא שאינם תלויי עירוי, ו‑ENERGIZE-T בחן מבוגרים עם תלסמיה אלפא או בטא תלויי עירוי.