Neurogene (NGNE) הודיעו כי רשות המזון והתרופות של ארה”ב (FDA) העניקה ל‑NGN‑401, טיפול גנטי ניסיוני המצוי בשלבי פיתוח קליניים מתקדמים כטיפול פוטנציאלי מוביל ל‑Rett syndrome, מעמד של Breakthrough Therapy
דה פליי (TheFly)27 בפברואר 2026
. מעמד ה‑Breakthrough Therapy הוענק על בסיס סקירת ה‑FDA לנתוני ביניים (בעיצומו של הניסוי) לגבי היעילות והבטיחות מניסוי Phase 1/2, נכון ל‑30 באוקטובר 2025. הסקירה כללה נתונים ברמת המטופל ותיעוד וידאו תומך. לפי Neurogene, הנתונים הללו הראו שיפורים תפקודיים משמעותיים קלינית ומתמשכים במספר תחומים המושפעים מ‑Rett syndrome, כאשר המטופלים ממשיכים לרכוש מיומנויות חדשות לאורך זמן.