אגיוס פארמסוטיקלס תפעל לאישור מואץ בארה"ב לתרופת המיטאפיבט
אגיוס פארמסוטיקלס (AGIO) הודיעה כי תפעל לקבלת אישור מואץ בארה"ב למיטאפיבט, מפעיל פירובט קינאז הניתן דרך הפה, לטיפול באנמיה חרמשית. ההחלטה מגיעה לאחר השלמת פגישת ה-pre-sNDA (בקשה משלימה לאישור תרופה חדשה, sNDA) עם ה-FDA. מטרת פגישת ה-pre-sNDA הייתה להציג את הנתונים מתוכנית הניסויים הקליניים RISE UP במיטאפיבט לטיפול באנמיה חרמשית, שכללה הן את ניסויי שלב 2 והן את ניסויי שלב 3. בהתבסס על הדיון, ה-FDA המליץ להגיש הצעה לניסוי קליני מאשר שיתמוך באישור המואץ בארה"ב עבור מיטאפיבט. מסלול האישור המואץ של ה-FDA נועד לזרז את הזמינות של תרופות שיכולות לענות על צורך רפואי במצב חמור, אך דורש ביצוע ניסוי קליני מאשר נוסף כדי להמיר את האישור לאישור מסורתי. אגיוס כבר הגישה ל-FDA את הצעתה לניסוי הקליני המאשר הנדרש, לצורך בחינה. ההצעה כוללת נקודת סיום ראשית (primary endpoint) השונה מנקודות הסיום בתוכנית הניסויים RISE UP, ומבוססת הן על ניתוחי נתוני RISE UP והן על הדיונים עם ה-FDA. על פי ההנחות התכנוניות הנוכחיות, הניסוי הקליני המאשר המוצע אינו צפוי לשנות את תחזית הוצאות התפעול שפרסמה החברה בעבר, שצפויה להישאר בערך ללא שינוי לעומת 2025. החברה מתכננת להגיש בקשת sNDA למיטאפיבט לטיפול באנמיה חרמשית בחודשים הקרובים, ופועלת באופן פעיל מול ה-FDA כדי להגיע לתיאום מלא לגבי הניסוי הקליני המאשר הנדרש לצורך ההגשה.
פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור המידע הסופי לידיעות פיננסיות שוברות שווי שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>
צפו במניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>