Intellia Therapeutics מודיעים על קבלת בקשת ה‑BLA ל‑lonvo-z על ידי ה‑FDA

Intellia Therapeutics מודיעים על קבלת בקשת ה‑BLA ל‑lonvo-z על ידי ה‑FDA

דה פליי (TheFly)9 בספטמבר 2026

. Intellia Therapeutics (NTLA) הודיעו שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) קיבל את בקשת רישיון התרופה הביולוגית (BLA, בקשה לאישור תרופה ביולוגית) ל‑lonvo-z והעניק ל‑BLA מעמד Priority Review. ה‑FDA קבע תאריך יעד לפעולה במסגרת PDUFA (המועד האחרון להשלמת הבדיקה על ידי ה‑FDA) ל‑10 במרץ 2027. בנוסף, ה‑FDA עדכנו את החברה כי בשלב זה הם אינם מתכננים לכנס ועדה מייעצת כדי לדון בבקשה. . אם תאושר, lonvo-z תהיה הטיפול הראשון בעולם המבוסס על CRISPR במתן in vivo (טיפול לעריכת גנים הניתן ישירות בתוך הגוף) והטיפול החד‑פעמי היחיד ל‑HAE (בצקת אנגיונאורוטית תורשתית, מחלה גנטית נדירה הגורמת לבצקות חמורות).