מחיר וניתוח של מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE)

חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical הודיעה על נתונים ארוכי טווח חדשים ממחקרים קליניים המעריכים את UX111, טיפול גני ניסיוני מסוג AAV9 לתסמונת סנפיליפו סוג A, מחלת אגירה ליזוזומלית נוירודגנרטיבית קטלנית. התוצאות מצביעות על שיפור מתמשך במדדי ביומרקרים ועל תועלות תפקודיות בהשוואה להתפתחות הטבעית של המחלה, עם תוצאות עקביות ובעלות מובהקות סטטיסטית

ה־BLA החדש כולל כמות גדולה של נתונים ארוכי טווח על מספר מדדים של תועלת נוירולוגית (כיצד הטיפול משפיע על המוח ומערכת העצבים). Ultragenyx שואפים להשתמש בנתונים אלה כדי לתמוך בנקודת

חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical הודיעה כי הגישה מחדש את בקשת הרישיון לביולוגיים (BLA), במטרה לקבל אישור מואץ לטיפול הגני UX111 מסוג AAV9 כטיפול לחולים בתסמונת סנפיליפו סוג A, למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). ההגשה כוללת נתונים ארוכי טווח ומהותיים יותר על מדדים שונים של תועלת נוירולוגית, כדי לתמוך במדד קליני

. אליאנה מרל, ,Barclays אנליסטית, החלה בסיקור של Ultragenyx ‏(סימול: RARE) עם המלצת Buy ומחיר יעד של 44 דולר. Barclays התחילו בסיקור של 12 מניות ביוטק נוספות ולקחו על עצמם

האנליסטית של ברקליס, אליאנה מרל, החלה לסקר את Ultragenyx (RARE) עם דירוג קנייה (Overweight) ומחיר יעד של 44 דולר price target ברקליס פתחה בסיקור של 12 מניות ביוטק חדשות והניחה מחדש סיקור על 11 אחרות, עם גישה חיובית כלפי הסקטור. האנליסטית אוהבת את הפוטנציאל של הקבוצה לשנת 2026. לדבריה, רבות

. BofA ביצעו את השינוי לאחר ש-Ultragenyx פרסמו תחזית מקדמית להכנסות הכוללות לשנת 2025, שהקדימה את התחזית המוקדמת שלהם, בקשר עם כנס הבריאות של JPMorgan.

BofA הוריד את מחיר היעד של הפירמה למניית Ultragenyx (RARE) ל־57 דולר מ־58 דולר, וממשיך להמליץ על המניה בדירוג קנייה, לאחר שהחברה דיווחה על הערכה מקדמית להכנסות הכוללות לשנת 2025 שהקדימו את התחזית, בקשר עם כנס הבריאות של JPMorgan. פורסם לראשונה ב־TheFly – המקור המידע הסופי לדיווחים פיננסיים שוברי־שוק בזמן

. ההכנסות הכוללות לשנת 2025 נאמדות ב-672 מיליון דולר עד 674 מיליון דולר. נתון זה התעלה על החלק העליון של טווח התחזית של החברה ומייצג צמיחה של כ־20% לעומת 2024.

. Ultragenyx (RARE) פרסמו עדכון תאגידי והדגישו אירועים קליניים ורגולטוריים מרכזיים המתוכננים לשנת 2026:. – DTX401 – ההגשה המתגלגלת של Biologics License Application ‏(BLA, בקשה לאישור ה‑FDA לשיווק תרופה ביולוגית)

Ultragenyx (RARE) סיפקה עדכון תאגידי. זרזים קליניים ורגולטוריים לשנת 2026: DTX401 – הגשת בקשה לרישיון ביולוגי (Biologics License Application) בתהליך מתגלגל הושלמה בדצמבר 2025; UX111 – הגשה מחדש של ה-BLA נמצאת במסלול לזמן המוקדם של 2026; GTX-102 – נתונים מהמחקר Aspire השלב 3, הפיבוטלי, שבו ההרשמה הושלמה, בחולים עם אבחנה