Ultragenyx מגישה מחדש ל‑FDA בקשת BLA לטיפול הגני UX111

Ultragenyx מגישה מחדש ל‑FDA בקשת BLA לטיפול הגני UX111

דה פליי (TheFly)30 בינואר 2026

חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical הודיעה כי הגישה מחדש את בקשת הרישיון לביולוגיים (BLA), במטרה לקבל אישור מואץ לטיפול הגני UX111 מסוג AAV9 כטיפול לחולים בתסמונת סנפיליפו סוג A, למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). ההגשה כוללת נתונים ארוכי טווח ומהותיים יותר על מדדים שונים של תועלת נוירולוגית, כדי לתמוך במדד קליני ביניים לצורך אישור מואץ, כאשר תמיכה נוספת ניתנת באמצעות נתוני הפרן סולפט ב‑CSF וביומרקרים נוספים, בהתאם לסיכום עם ה‑FDA במהלך סקירת הניסוי הקליני האחרונה.