Ultragenyx מגישה מחדש ל‑FDA בקשת BLA לטיפול הגני UX111

Ultragenyx מגישה מחדש ל‑FDA בקשת BLA לטיפול הגני UX111

דה פליי (TheFly)30 בינואר 2026

• Ultragenyx הגישה מחדש ל‑FDA בקשת רישיון ביולוגי (BLA) לאישור מואץ של הטיפול הגני UX111 לחולי תסמונת סנפיליפו סוג A, עם נתוני מעקב ארוכי טווח על תועלת נוירולוגית וביומרקרים תומכים בהתאם להסכמות עם ה‑FDA.
• הכתבה מפנה לתוכן נוסף על מניית Ultragenyx (RARE), כולל דירוג קנייה מברקליס, עדכון במחיר היעד, סקירה חיובית של הכנסות ונזילות, עדכון תאגידי ל‑2026 והערכה מקדמית להכנסות 2025 מעל ציפיות השוק.

חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical הודיעה כי הגישה מחדש את בקשת הרישיון לביולוגיים (BLA), במטרה לקבל אישור מואץ לטיפול הגני UX111 מסוג AAV9 כטיפול לחולים בתסמונת סנפיליפו סוג A, למנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA). ההגשה כוללת נתונים ארוכי טווח ומהותיים יותר על מדדים שונים של תועלת נוירולוגית, כדי לתמוך במדד קליני ביניים לצורך אישור מואץ, כאשר תמיכה נוספת ניתנת באמצעות נתוני הפרן סולפט ב‑CSF וביומרקרים נוספים, בהתאם לסיכום עם ה‑FDA במהלך סקירת הניסוי הקליני האחרונה.