דלגו לתוכן

Ultragenyx ‏(RARE) Pharmaceutical מסרו כי הגישו מחדש את בקשת רישיון לתרופות ביולוגיות (BLA) ל־U. S. Food and Drug Administration ‏(FDA), בבקשה לאישור מואץ ל־UX111, טיפול גני מבוסס AAV9, כטיפול לחולים עם תסמונת סן-פיליפו סוג A

דה פליי (TheFly)31 בינואר 2026
Ultragenyx ‏(RARE) Pharmaceutical מסרו כי הגישו מחדש את בקשת רישיון לתרופות ביולוגיות (BLA) ל־U. S. Food and Drug Administration ‏(FDA), בבקשה לאישור מואץ ל־UX111, טיפול גני מבוסס AAV9, כטיפול לחולים עם תסמונת סן-פיליפו סוג A

ה־BLA החדש כולל כמות גדולה של נתונים ארוכי טווח על מספר מדדים של תועלת נוירולוגית (כיצד הטיפול משפיע על המוח ומערכת העצבים). Ultragenyx שואפים להשתמש בנתונים אלה כדי לתמוך בנקודת סיום קלינית ביניים לצורך אישור מואץ. החבילה נתמכת בנוסף ברמות ההפראן סולפט בנוזל השדרה (CSF) ובנתוני סמן ביולוגי נוספים, בהתאם למה שסוכם עם ה־FDA במהלך סקירת הנתונים הקליניים האחרונה.