Ultragenyx מודיעה על נתונים ארוכי טווח ממחקרים המעריכים את UX111
- Ultragenyx פרסמה נתונים ארוכי טווח ממחקרים קליניים על UX111, טיפול גני ניסיוני לתסמונת סנפיליפו סוג A, המראים שיפור מתמשך במדדי ביומרקרים ותפקוד לעומת מהלך המחלה הטבעי, עם מובהקות סטטיסטית גבוהה Across גיל וחומרת מחלה.
- מנכ"ל Ultragenyx מדגיש כי הפחתת רמות הפאראן סולפט קשורה לתועלת קלינית משמעותית וכי הנתונים מצביעים על הפרדה חסרת תקדים מההתפתחות הטבעית של המחלה לאורך יותר משמונה שנים, מה שמחדד את הצורך הדחוף בטיפול עבור משפחות ללא אפשרויות טיפול קיימות.
חברת Ultragenyx (RARE) Pharmaceutical הודיעה על נתונים ארוכי טווח חדשים ממחקרים קליניים המעריכים את UX111, טיפול גני ניסיוני מסוג AAV9 לתסמונת סנפיליפו סוג A, מחלת אגירה ליזוזומלית נוירודגנרטיבית קטלנית. התוצאות מצביעות על שיפור מתמשך במדדי ביומרקרים ועל תועלות תפקודיות בהשוואה להתפתחות הטבעית של המחלה, עם תוצאות עקביות ובעלות מובהקות סטטיסטית גבוהה, בכל הגילים ורמות חומרת המחלה. “הנתונים הללו ממשיכים להראות הפרדה יוצאת דופן וחסרת תקדים מההתפתחות הטבעית של תסמונת סנפיליפו, לאורך יותר משמונה שנות מעקב. ילדים בגיל העשרה שומרים על יכולות, בשלב שבו רבים מעמיתיהם שלא טופלו לצערנו איבדו את היכולות הבסיסיות ביותר שלהם ונכנעו למחלה הזו,” אמר אמיל ד. קקיס, .M.D, Ph.D., המנכ"ל ונשיא Ultragenyx. “המחקרים שלנו מראים בעקביות שהפחתות בהפאראן סולפט קשורות לתועלות קליניות משמעותיות במספר תחומים, דבר שמדגיש את הדחיפות בקידום טיפול עבור משפחות של目前 אין להן כל אפשרות לעצור או לעכב את ההחמרה הבלתי נמנעת קורעת הלב ואת אובדן התפקוד הנלווים למחלה זו.”
פורסם לראשונה בTheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>