מחיר וניתוח של מניית Ultragenyx Pharmaceutical (CH:UP0)

Wedbush הורידה את מחיר היעד של הפירמה על אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) ל-26 דולר מ-27 דולר, ושומרת על דירוג ניטרלי (החזק) למניה. למרות שהחמצת ההכנסות (top-line miss) מאכזבת, הפירמה מצפה ש-Crysvita תחזור למסלול הנכון במהלך שאר השנה, לאחר שההנהלה חזרה ואישרה את כל רכיבי תחזית ההכנסות לשנת הכספים 2026. בנוסף, הם

גוגנהיים הוריד את מחיר היעד של הפירמה עבור אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) ל-43 דולר מ-52 דולר, וממשיך להמליץ על המניה בדירוג קנייה. הפירמה הורידה את מחיר היעד כדי לשקף את האתגרים בניסוי ASPIRE שלב 3, שבו הגיוס מוגבל למטופלים עם מחיקה גנטית בגילאי 4 עד 17. פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור

. ג’וליאנה מרל, אנליטית Barclays, הורידה את מחיר היעד של הפירמה על מניית Ultragenyx ‏(RARE) ל-43 דולר מ-44 דולר וממשיכה להמליץ על המניה בדירוג Buy. . ב-Barclays מציינים כי תמחור

האנליסטית של ברקליס, אליאנה מרל, הורידה את מחיר היעד של הפירמה על מניית אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) ל-43 דולר מ-44 דולר, וממשיכה להמליץ על המניה בדירוג קנייה (משקל יתר). לפי הפירמה, תמחור החברה אטרקטיבי על בסיס תזרימי המזומנים מהעסק המרכזי שלה. הנתונים מניסוי אנג'למן יכולים להוביל לעלייה של 50%-100% במחיר המניה

. . הפירמה כעת משתמשת במסגרת חדשה של “probability-of-success” (מודל פנימי שמעריך את ההסתברות להצלחת תרופה) עבור הניסוי הקליני בשלב 3 של Ultragenyx בתרופת GTX-102 לתסמונת אנגלמן, כאשר התוצאות מתוכננות

מורגן סטנלי העלה את מחיר היעד של הפירמה על אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) ל‑67 דולר מ‑50 דולר, וממשיך לדרג את המניה בדירוג קנייה (תשואת יתר). הפירמה, שמיישמת מודל חדש של הסתברות להצלחה לגבי תוצאות שלב 3 של GTX‑102 לטיפול בתסמונת אנגלמן, הצפויות במחצית השנייה של 2026, רואה "תנאי סיכון‑סיכוי א‑סימטריים חיוביים"

חומן המטי, רופא עיניים, מנהל בתחום הביוטכנולוגיה ואורח קבוע ברשת פוקס ניוז, הוא מועמד לתפקיד הבא של מנהל מרכז להערכת ולמחקר ביולוגיים (Center for Biologics Evaluation and Research), הרגולטור הבכיר ביותר על חיסונים וטיפולי גן בארה"ב, כך לפי רייצ'ל קורס ג'אנג מבלומברג, שציטטה גורמים בכירים בממשל. לדברי הגורמים, נציב ה-FDA

. Ultragenyx (RARE) הודיעו כי ה-FDA קיבלו לבחינה את בקשת רישיון הביולוגיה שהוגשה מחדש. החברה מבקשת אישור מואץ ל-UX111 AAV9 כטיפול גֵן עבור מטופלים עם תסמונת סנפיליפו סוג A, מחלה

אולטראג'ניקס פארמסוטיקל (RARE) הודיעה כי ה-FDA קיבל לבחינה את בקשת רישיון התרופה הביולוגית שהוגשה מחדש, המבקשת אישור מואץ לטיפול הגנטי UX111 AAV9 כטיפול לחולים עם תסמונת סנפיליפו מסוג A. ה-FDA קבע תאריך פעולה במסגרת חוק עמלות משתמשי תרופות מרשם (Prescription Drug User Fee Act) ל-19 בספטמבר. פורסם לראשונה ב-TheFly –

. Ultragenyx ‏(RARE) הודיעו כי ה‑FDA אישר את בקשת תרופת המחקר (IND) עבור UX016. ‏UX016 היא תרופת מחקר, מולקולה קטנה מסוג פרודראג של חומצה סיאלית, הנחקרת כטיפול תחליפי לסובסטרט במחלת