לג'נדר ביוטק מודיעה על נתוני הוכחת היתכנות קלינית לטיפול LB2501

לג'נדר ביוטק מודיעה על נתוני הוכחת היתכנות קלינית לטיפול LB2501

דה פליי (TheFly)15 ביוני 2026

לג'נדר ביוטק (LEGN) הודיעה על נתוני הוכחת היתכנות קלינית ראשונים עבור LB2501, טיפול CAR-T ניסיוני בתאים חיים (in vivo) המכוון במקביל ל-CD19/CD20, בחולים עם לימפומה של תאי B מסוג non-Hodgkin בחזרה (relapsed) או עמידה (refractory). התוצאות מוצגות במושב מאוחר בכנס האגודה האירופית להמטולוגיה. במחקר פאזה 1 שמתנהל, עירוי יחיד של LB2501 יצר התרחבות תלויה-מנה של תאי CAR-T בתוך הגוף, ללא דלדול לימפוציטים (lymphodepletion). ברמת המינון הגבוהה יותר, LB2501 השיג שיעור תגובה אובייקטיבית של 100% ושיעור תגובה מלאה של 83.3%, כאשר כל התגובות נמשכו בזמן חיתוך הנתונים. LB2501 הראה גם פרופיל בטיחות חיובי, ללא רעילויות מגבילות מינון, ללא תופעות לוואי חמורות, ללא תסמונת נוירוטוקסיות הקשורה לתאי אפקטור חיסוניים (ICANS), וללא מקרי מוות שדווחו. במחקר פאזה 1 שמתנהל, 12 חולים עם R/R B-NHL קיבלו LB2501 בשתי רמות מינון, DL1 ו-DL2. החולים קיבלו קודם לכן חציון של שלוש שורות טיפול קודמות, ו-58.3% היו עמידים לטיפול האחרון שקיבלו. המחקר, שהוא פתוח-תווית, רב-מרכזי ובעל הסלמת מינון, בוחן בטיחות, מינון מומלץ לפאזה 2, פרמקוקינטיקה ויעילות ראשונית במבוגרים עם R/R B-NHL. המחקר בוצע ללא דלדול לימפוציטים. ב-DL2, LB2501 השיג שיעור תגובה אובייקטיבית (ORR) של 100% ושיעור תגובה מלאה (CR) של 83.3%, עם תגובות שנצפו בקרב חולים עם לימפומה מפושטת של תאי B גדולים (diffuse large B-cell lymphoma), לימפומת תאי גלימה (mantle cell lymphoma) ולימפומה פוליקולרית (follicular lymphoma). בשתי רמות המינון יחד, ה-ORR היה 50%, ושיעור ה-CR היה 41.7%. בזמן חיתוך הנתונים, כל התגובות ב-DL2 נמשכו. LB2501 הראה פרופיל בטיחות חיובי. לא דווחו DLTs, SAEs, ICANS או מקרי מוות. תגובות הקשורות לעירוי ותסמונת שחרור ציטוקינים (CRS) היו תופעות הלוואי המיוחדות השכיחות ביותר, וכולן היו בדרגה 1–2. תגובות הקשורות לעירוי הופיעו אצל 75% מהחולים בסך הכול, עם זמן הופעה חציוני של 1.4 שעות לאחר העירוי וזמן החלמה חציוני של 18.6 שעות. CRS הופיעה אצל 66.7% מהחולים בסך הכול, עם זמן הופעה חציוני ביום 11 ומשך חציוני של 4.5 ימים. כל אירועי ה-IRR וה-CRS היו בדרגה 1–2, ואף חולה לא נזקק לטיפול בגלוקוקורטיקואידים לניהול CRS. ארבעה חולים קיבלו טוציליזומאב. ניתוחים פרמקוקינטיים הראו התרחבות תלויה-מנה של תאי CAR-T בתוך הגוף ב-100% מהחולים ב-DL2 וב-83% מהחולים ב-DL1. תאי CAR-T נותרו ניתנים לזיהוי בדם ההיקפי עד 116 ימים. מספר העותקים הוויראליים בדם ההיקפי הגיע לשיא מיד לאחר העירוי וירד לריכוזים שאינם ניתנים לזיהוי בתוך 24 שעות. ניתוחים תרגומיים נוספים אפיינו עוד את הפרופיל ב-in vivo של LB2501. לא נמצאה עדות לטרנסדוקציה לא-ספציפית בתאי NK או באוכלוסיות אחרות שאינן תאי T/B/NK. אינטגרציות הווקטור היו פוליקלונליות ומגוונות מאוד. ממצאים אלה תומכים בהוכחת היתכנות להנדסת תאי T ב-in vivo, עם אינטגרציה פוליקלונלית של הווקטור ופינוי מהיר של הווקטור.