ה-FDA מאשר טבליות Joenja לילדים בגילאי 4-11 עם APDS

ה-FDA מאשר טבליות Joenja לילדים בגילאי 4-11 עם APDS

דה פליי (TheFly)11 בספטמבר 2026

ה-FDA הודיע כי אישר את טבליות Joenja כטיפול הראשון בתסמונת activated phosphoinositide 3-kinase delta בילדים בגילאי 4-11 ששוקלים לפחות 27 ק"ג. Joenja אושרה לראשונה ב-2023 לאותה התוויה בחולים בני 12 ומעלה, במינון של 70 מ"ג בנטילה פומית פעמיים ביום. ילדים בגילאי 4-11 נוטלים מינון המבוסס על משקל הגוף בנטילה פומית פעמיים ביום, בהפרש של כ-12 שעות. לצורך האישור לחולים בגילאי 4-11, נתוני הבטיחות והפרמקוקינטיקה נקבעו ממחקר חד-זרועי, בתווית פתוחה. במחקר זה, 8 חולים קיבלו את המינון המומלץ של Joenja על בסיס משקל הגוף. נתוני הפרמקוקינטיקה הראו שלא היה הבדל קליני משמעותי בין חולים מתחת לגיל 12 לבין חולים מעל גיל 12. Joenja קיבלה מעמד של תרופת יתום, מעמד למחלה פדיאטרית נדירה, ובחינת עדיפות. Joenja נמצאת בבעלות ומשווקת ברחבי העולם על ידי חברת הביופארמה ההולנדית פארמינג גרופ (PHAR).