דלגו לתוכן

ה-FDA אישר את Pasatru של ריג'נרון פרמצבטיקה לטיפול ב-FOP

דה פליי (TheFly)20 באוגוסט 2026
ה-FDA אישר את Pasatru של ריג'נרון פרמצבטיקה לטיפול ב-FOP

מינהל המזון והתרופות האמריקאי אישר את Pasatru להפחתת היווצרות חדשה של הסתיידות חוץ-שלדית ולהפחתת התלקחויות מחלה כפי שהוערכו על ידי קלינאים במבוגרים עם fibrodysplasia ossificans progressiva. ה-FDA מסר כי Pasatru היא התרופה השנייה שאושרה עבור מטופלים עם המחלה הנדירה מאוד הזו. מינון הפתיחה המומלץ של Pasatru הוא 10 מ"ג/ק"ג בעירוי תוך-ורידי במשך 60 דקות, אחת לארבעה שבועות. ניתן להפחית את המינון ל-3 מ"ג/ק"ג בעירוי תוך-ורידי אחת לארבעה שבועות אם המינון של 10 מ"ג/ק"ג אינו נסבל. היעילות והבטיחות של Pasatru נבדקו במחקר קליני אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שכלל 63 מבוגרים עם FOP. המטופלים קיבלו Pasatru במינון 3 מ"ג/ק"ג, Pasatru במינון 10 מ"ג/ק"ג, או פלצבו, כאשר כל הטיפולים ניתנו בעירוי תוך-ורידי כל 4 שבועות במשך 56 שבועות. לאחר 56 השבועות הראשונים, 61 מטופלים המשיכו לשלב מעקב מורחב עם אותו טיפול. מדד היעילות הראשי היה מספר הנגעים החדשים של הסתיידות חוץ-שלדית שנוצרו עד שבוע 56, כפי שזוהו באמצעות סריקות CT במינון נמוך של כל הגוף. המחקר בחן גם את מספר התלקחויות המחלה כפי שהוערכו על ידי הקלינאי. שני המינונים של Pasatru הפחיתו באופן משמעותי צמיחת עצם חדשה בהשוואה לפלצבו. Pasatru קיבלה עבור התוויה זו את המעמדים Breakthrough Therapy, Fast Track, תרופת יתום ו-Priority Review. ה-FDA העניק את האישור הזה לריג'נרון פרמצבטיקה (REGN).

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>