אסקנדיס פארמה מפרסמת נתוני חמש שנים מניסוי PaTH Forward

אסקנדיס פארמה מפרסמת נתוני חמש שנים מניסוי PaTH Forward

דה פליי (TheFly)11 ביוני 2026

אסקנדיס פארמה (ASND) פרסמה נתוני חמש שנים מניסוי Phase 2 PaTH Forward, המראים שטיפול ארוך טווח ב‑TransCon PTH הדגים יעילות ובטיחות מתמשכות במבוגרים עם היפופרתירואידיזם. לאורך חמש שנות הניסוי, TransCon PTH שיחזר את הפעילות המערכתית של הורמון ה‑PTH האנדוגני, עם השפעה מאוזנת ומועילה על מערכות האיברים העיקריות – הכליות, המעי הדק, מערכת העצבים המרכזית (CNS) והעצם – כפי שנראה על ידי נורמליזציה ויציבות של סידן בשתן, סידן בדם, איכות חיים וצפיפות מינרל העצם. יתרונות אלה נשמרו תוך כדי כך שהטיפול אפשר למטופלים להפסיק להסתמך על טיפול קונבנציונלי בויטמין D פעיל ובתוספי סידן. 82% מהמטופלים הוגדרו כ"משיבים" עבור נקודת סיום מרובת־רכיבים: רמת סידן בדם בטווח הנורמלי, ללא נטילת ויטמין D פעיל ופחות מ‑600 מ"ג ליום של סידן. בסך הכול, ל‑88% מהמטופלים היו רמות סידן בדם מותאם אלבומין בטווח הנורמלי, עם ערך ממוצע של 9.0 מ"ג/ד"ל. בסך הכול, 96% מהמטופלים הגיעו לעצמאות מוויטמין D פעיל, שהוגדרה כמצב שבו אינם נוטלים קלציטריול או אלפקלצידול. בסך הכול, 95% מהמטופלים הגיעו לעצמאות ממנות טיפוליות של סידן, שהוגדרה כנטילת פחות מ‑600 מ"ג ליום של סידן. השיפורים בתפקוד הכלייתי נשמרו, עם eGFR ממוצע של 78 מ"ל/דקה/1.73 מ"ר בשבוע 266, המשקף עלייה ממוצעת של 9.4 מ"ל/דקה/1.73 מ"ר לעומת ערכי הבסיס. שיפורים נצפו כבר בשבוע 4, התחזקו עד שבוע 58 ונשמרו לאורך חמש שנות טיפול, בניגוד לירידה הצפויה והרגילה ב‑eGFR הקשורה לגיל במבוגרים. כמות הסידן הממוצעת בשתן ל‑24 שעות ירדה בצורה ניכרת, הגיעה לנורמליזציה בתוך 26 שבועות, ונשארה בטווח הנורמלי עד שבוע 266. לפי מדדי Hypoparathyroidism Patient Experience Scales, מטופלים דיווחו על שיפור בתסמינים ובאיכות החיים הקשורה לבריאות בכל התחומים. תסמינים גופניים וקוגניטיביים הקשורים להיפופרתירואידיזם, וההשפעה שלהם על תפקוד גופני ועל החיים היומיומיים, השתפרו במהירות עם טיפול ב‑TransCon PTH ונשמרו עד שבוע 266. לפי מדד SF-36, כל תתי‑הסקאלות הממוצעות והציונים המסכמים של איכות החיים הקשורה לבריאות נורמלו במהירות עם טיפול ב‑TransCon PTH ונשארו בטווח הנורמטיבי עד שבוע 266. ציוני ה‑BMD Z הממוצעים, שהיו גבוהים בתחילת הניסוי, התוקנו עד שבוע 26 ונשארו מעל 0 עד שבוע 266. בניסוי, טיפול ב‑TransCon PTH היה לרוב נסבל היטב, ולא זוהו אותות בטיחות חדשים. רוב תופעות הלוואי שנצפו במהלך הטיפול היו קלות או בינוניות, ולא היו הפסקות טיפול הקשורות לתרופת הניסוי. מטופל אחד פיתח נוגדנים זמניים, בטיטר נמוך ולא מנטרלים נגד PTH, ללא השפעה על הבטיחות או היעילות. לאורך חמש שנות טיפול, אף מטופל נוסף לא פיתח נוגדנים נגד PTH. ניסוי PaTH Forward, שכלל 59 מבוגרים עם היפופרתירואידיזם, כלל תקופה של 4 שבועות אקראית, כפולת‑סמיות ומבוקרת פלצבו, שלאחריה תקופת המשך פתוחה של 262 שבועות. הניסוי בחן מגוון רחב של נקודות סיום קליניות, ביוכימיות ונקודות סיום של איכות חיים, בהתאם לרוחב ההשפעות השליליות לטווח ארוך שמטופלים עם היפופרתירואידיזם חווים. חמישים ושישה מתוך 59 המטופלים המקוריים השלימו את הניסוי שנמשך חמש שנים. נקודות הסיום כללו עצמאות מטיפול קונבנציונלי ושמירה על נורמוקלצמיה (רמת סידן נורמלית בדם). תפקוד כלייתי הוערך באמצעות קצב סינון גלומרולרי מוערך (eGFR). צפיפות מינרל העצם נמדדה באמצעות בדיקת DXA בתחילת הניסוי ובמרווחים קבועים עד שבוע 266. תסמינים הקשורים להיפופרתירואידיזם וההשפעה התפקודית שלהם נמדדו באמצעות HPES. איכות החיים הקשורה לבריאות נמדדה באמצעות שאלון 36-Item Short Form Survey. הערכות הבטיחות כללו תופעות לוואי שהופיעו במהלך הטיפול והפרשת סידן בשתן ל‑24 שעות. TransCon PTH הוא פרו‑תרופה של PTH בארצות הברית, באיחוד האירופי, באזור הכלכלי האירופי ובמספר אזורים נוספים, כטיפול למבוגרים עם היפופרתירואידיזם.