Dyne Therapeutics מודיעים על קבלת בקשת ה‑BLA ל‑zeleciment rostudirsen על ידי ה‑FDA

Dyne Therapeutics מודיעים על קבלת בקשת ה‑BLA ל‑zeleciment rostudirsen על ידי ה‑FDA

דה פליי (TheFly)21 ביולי 2026

. Dyne Therapeutics ‏(DYN) הודיעו כי ה‑FDA קיבל לבחינה את בקשת הרישיון לתרופות ביולוגיות (biologics license application, או BLA – בקשה לאישור שיווק של תרופה ביולוגית) עבור zeleciment rostudirsen. התרופה מיועדת לטיפול באנשים עם ניוון שרירים דושן (Duchenne muscular dystrophy, או DMD) המתאימים ל‑exon 51 skipping (טכניקה גנטית שבה מדלגים על חלק פגום בגן). ה‑FDA העניק ל‑BLA מעמד של Priority Review וקבע תאריך יעד לפעולה במסגרת Prescription Drug User Fee Act ל‑21 בינואר 2027. Dyne ממשיכים לצפות להשקה אפשרית של z‑rostudirsen בארה”ב ברבעון הראשון של 2027, בהנחה שהאישור יתקבל על פי לוח הזמנים הצפוי.