ביוג'ן מפרסמת תוצאות מתת-הקבוצה של מתבגרים במחקר VALIANT

ביוג'ן מפרסמת תוצאות מתת-הקבוצה של מתבגרים במחקר VALIANT

דה פליי (TheFly)17 בספטמבר 2026

ביוג'ן (BIIB) הודיעה על פרסום תוצאות מניתוח מתוכנן מראש של תת-קבוצת מתבגרים במחקר שלב 3 VALIANT, שבחן את Empaveli, ב-Clinical Journal of the American Society of Nephrology, או CJASN. הניתוח הייעודי של תת-הקבוצה הוצג לראשונה בכנס השנתי של 2025 של האגודה האירופית לנפרולוגיית ילדים, או ESPN. הניתוח הראה כי קבוצה של מתבגרים בגילאי 12 עד 17 עם C3 glomerulopathy, או C3G, או primary immune complex membranoproliferative glomerulonephritis, שטופלו ב-Empaveli, השיגה ירידות בעלות משמעות קלינית בפרוטאינוריה וייצוב של תפקוד הכליות בהשוואה לפלצבו. הממצאים היו עקביים עם תוצאות כלל אוכלוסיית מחקר VALIANT. מתבגרים היוו כמעט מחצית מאוכלוסיית מחקר VALIANT, וסיפקו אחד ממאגרי הנתונים האקראיים הגדולים ביותר בקבוצת גיל זו עבור C3G ו-primary IC-MPGN. בקרב קבוצת המתבגרים בשבוע 26, התוצאות כללו: מתבגרים שטופלו ב-EMPAVELI השיגו ירידה יחסית של 75% בפרוטאינוריה לעומת פלצבו, כאשר ירידות נצפו כבר בשבוע 4 ונמשכו עד שבוע 26. בסך הכול, 71% מהמתבגרים שטופלו ב-EMPAVELI השיגו ירידה של לפחות 50% בפרוטאינוריה, לעומת 4% שקיבלו פלצבו. בסך הכול, 57% מהמתבגרים שטופלו ב-EMPAVELI השיגו גם תפקוד כלייתי יציב וגם ירידה של לפחות 50% בפרוטאינוריה, לעומת 4% שקיבלו פלצבו. הפרסום מגיע לאחר הרחבת התוויה שאושרה לאחרונה על ידי ה-FDA עבור EMPAVELI, מה שהופך אותה לטיפול הראשון והיחיד שאושר להפחתת פרוטאינוריה וגם להפחתת אובדן תפקוד כלייתי במבוגרים ובמתבגרים מגיל 12 ומעלה. עדכון התווית התבסס על נתוני יעילות ובטיחות ל-52 שבועות ממחקר VALIANT, שהדגימו ירידות משמעותיות בפרוטאינוריה ושימור מתמשך של תפקוד הכליות, כפי שנמדד באמצעות קצב הסינון הגלומרולרי המשוער. EMPAVELI נסבלה היטב בקרב מתבגרים, עם פרופיל בטיחות שהיה עקבי עם כלל אוכלוסיית מחקר VALIANT.