טקדה פארמסוטיקל מודיעה על פרסום נתונים ממחקרי שלב 3 של oveporexton

טקדה פארמסוטיקל מודיעה על פרסום נתונים ממחקרי שלב 3 של oveporexton

דה פליי (TheFly)9 בספטמבר 2026

טקדה פארמסוטיקל (TAK) הודיעה כי כתב העת New England Journal of Medicine פרסם תוצאות משני מחקרי שלב 3 שבחנו את oveporexton, אגוניסט פומי לקולטן אורקסין 2, בקרב אנשים עם נרקולפסיה מסוג 1. Oveporexton היא התרופה הראשונה והיחידה שמטפלת בגורם הבסיסי של NT1. למחקר FirstLight גויסו 168 משתתפים שחולקו באקראי לאחת משלוש זרועות מינון. למחקר RadiantLight גויסו 105 משתתפים שחולקו באקראי לשתי זרועות מינון. 14 היעדים הראשיים והמשניים במחקרים בחנו את ההשפעה של oveporexton על היקף המחלה הרחב, בהשוואה לפלצבו, לאורך 12 שבועות. יותר מ-95% מהמשתתפים שהשלימו את המחקרים הצטרפו למחקר ההמשך ארוך הטווח שמתנהל כעת. הנתונים שפורסמו ב-New England Journal of Medicine כללו תוצאות יעילות ראשיות ומשניות מרכזיות, יחד עם נתוני הבטיחות והסבילות של oveporexton. פורסמו גם תוצאות מיעדים משניים וניסיוניים נוספים שבחנו מדדי איכות חיים וחומרת מחלה. תוצאות היעילות: שני מחקרי שלב 3 הדגימו שיפורים עקביים, בעלי משמעות קלינית ומובהקות סטטיסטית, בהשוואה לפלצבו, בערנות, ישנוניות, קטפלקסיה, חומרת המחלה ומדדי איכות חיים, בכל המינונים לאורך 12 שבועות. השיפורים האלה נצפו כבר בנקודת הזמן הראשונה שנבדקה בכל מדד, ונשמרו לאורך כל תקופת המחקרים. שיעור הירידה החציוני באחוזים בשיעור הקטפלקסיה השבועי נע בין 79.0% ל-88.8% עם oveporexton, לעומת 27.7% עד 39.1% עם פלצבו בשבוע ה-12. Oveporexton שיפרה את חומרת המחלה בכל התחומים של סולם חומרת הנרקולפסיה, כולל EDS, קטפלקסיה, הזיות היפנגוגיות ושיתוק שינה, בשני המינונים, וכן בתחום של הפרעות שינה ליליות עם oveporexton במינון 2 מ"ג. יותר מ-70% מהמשתתפים שטופלו דיווחו על רמת החומרה הנמוכה ביותר ב-NSS-CT בכל המינונים. כמעט כל המשתתפים שטופלו דיווחו על שיפור כולל בתסמיני הנרקולפסיה, כפי שנמדד בסולם ההערכה העצמית Patient Global Impression of Change. כל קבוצות המינון הגיעו לספי נורמה לערנות במבחן Maintenance of Wakefulness Test ובסולם Epworth Sleepiness Scale. רוב המשתתפים הגיעו או עברו את ספי הנורמה בתוצאות איכות החיים, כפי שנמדדו באמצעות 36-Item Short Form Survey ו-EuroQol-5 Dimensions 5-Levels. תוצאות הבטיחות: בהתאם למה שנראה עד כה במחקרים הקליניים, תופעות הלוואי השכיחות ביותר שהופיעו במהלך הטיפול בשני המחקרים היו נדודי שינה זמניים, דחיפות במתן שתן, תכיפות במתן שתן וריור מוגבר. רוב תופעות הלוואי היו קלות עד בינוניות בעוצמתן, החלו בתוך יומיים מתחילת הטיפול, ולא דרשו התערבות רפואית. רוב אירועי נדודי השינה חלפו בתוך שבוע, ולא פגעו או השפיעו על התפקוד בשעות היום, בניגוד לתסמינים מסורתיים של נדודי שינה. בערך מחצית מהאירועים הקשורים למתן שתן חלפו עד שבוע 12, וכל האירועים שלא חלפו היו בדרגת חומרה קלה או בינונית. Oveporexton היא אגוניסט האורקסין הראשון והיחיד שאושר בארצות הברית, יפן וסין לטיפול במחלה באופן כוללני ולא רק בתסמינים בודדים. עם הגשות רגולטוריות נוספות שנמצאות בעיצומן, טקדה פארמסוטיקל ממשיכה לעבוד עם רשויות הבריאות כדי להביא את oveporexton ליותר אנשים שחיים עם NT1.