דלגו לתוכן

רוקט פארמה מודיעה על עדכון בטיחות משלושה מטופלים שטופלו ב-RP-A501

דה פליי (TheFly)3 באוגוסט 2026
רוקט פארמה מודיעה על עדכון בטיחות משלושה מטופלים שטופלו ב-RP-A501

רוקט פארמה (RCKT) הודיעה על עדכון בטיחות קליני חיובי בנוגע לשלושת המטופלים הראשונים שטופלו במסגרת הפרוטוקול המעודכן בניסוי הגלובלי שלה בשלב 2 עבור RP-A501 במחלת דנון. נתוני הבטיחות המוקדמים היו מעודדים, והחברה נמצאת כעת בקשר עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי, ה-FDA, כדי לתאם את המסלול לטיפול במטופלים נוספים ולהשלמת ניסוי שלב 2 הפיבוטלי במסגרת הפרוטוקול המעודכן. המטופלים קיבלו RP-A501 במינון המכויל מחדש של 3.8 x 10^133 GC/kg יחד עם משטר אימונומודולטורי מעודכן שכלל ריטוקסימאב, סירולימוס וקורטיקוסטרואידים. הטיפול בוצע באופן מדורג, עם מרווח מינימלי של ארבעה שבועות בין עירוי לעירוי. עד כה, לא נצפו אצל מטופלים אלה מיקרואנגיופתיה תרומבוטית, TMA, תסמונת דליפת נימים או חששות בטיחות משמעותיים אחרים. ניסוי שלב 2 הפיבוטלי תוכנן כמחקר חד-זרועי עם 12 מטופלים. החברה פועלת באופן פעיל מול ה-FDA כדי לתאם את הדרך למתן מינון למטופלים נוספים ולהשלמת הניסוי, ומצפה לספק עדכון על המסלול הרגולטורי במחצית השנייה של 2026.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור המידע הסופי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>

ראו את המניות עם הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>