Pharming מקבלת מכתב תגובה מלא (CRL) מה־FDA בארה"ב עבור sNDA לתרופת Joenja
- ה־FDA הנפיק מכתב תגובה מלא (CRL) ל־Pharming לגבי ה־sNDA של Joenja לילדים בני 4–11 עם APDS, וביקש נתוני פרמקוקינטיקה פדיאטריים נוספים בשל חשש לתת־חשיפה בילדים במשקל נמוך.
- ה־FDA זיהה בעיה באחת משיטות הניתוח לבדיקת סדרות הייצור של התרופה וביקש נתונים והבהרות נוספים בנושא זה.
Pharming (PHAR) Group הודיעה שמנהל המזון והתרופות האמריקאי, ה־FDA, הוציא מכתב תגובה מלא, CRL, לבקשת התרופה החדשה המשלימה, sNDA, לתרופת Joenja, מעכב פוספואינוזיטיד 3-קינאז דלתא סלקטיבי הניתן דרך הפה, כטיפול לילדים בני 4 עד 11 עם תסמונת פוספואינוזיטיד 3-קינאז דלתא מופעלת, APDS, מחסור חיסוני ראשוני נדיר. ה־FDA העלה סוגיה לגבי האפשרות לתת־חשיפה בתרופות לילדים בעלי משקל גוף נמוך יותר. כתוצאה מכך, ה־FDA ביקש נתוני פרמקוקינטיקה נוספים בילדים, כדי להעריך מחדש את מינוני הילדים המוצעים ולאשר כי ילדים בקבוצות המינון למשקלים הנמוכים יכולים להגיע לרמות חשיפה דומות למשטר המאושר למבוגרים ומתבגרים. במכתב צוין גם נושא הקשור לאחת משיטות הניתוח ששימשו לבדיקת סדרות הייצור, וה־FDA ביקש נתונים נוספים והבהרות בנקודה זו.
פורסם לראשונה ב־TheFly – מקור מידע סופי לחדשות פיננסיות שוטפות ומזיזות שוק בזמן אמת. נסו עכשיו >>