Satellos Bioscience מפרסמת נתונים על סבילות ויעילות ראשונית של SAT-3247
- שלב 1a/1b הראה ש-SAT-3247 בטוח ובעל סבילות טובה, עם שיפור גדול בכוח האחיזה (עד 118.6% ביד הדומיננטית ו-97.9% בלא-דומיננטית) ושיפור ממוצע של 5.8% ב-FVC; ללא תופעות לוואי תרופתיות בדרגת בינוני ומעלה וללא רעילויות מגבילות מינון.
- החברה משיקה מחקר המשך פתוח ל-11 חודשים במבוגרים ומתכננת מחקר שלב 2 עולמי, אקראי, סמוי-כפול ומבוקר-פלצבו בילדים המסוגלים ללכת עם DMD; הוגשו בקשות רגולטוריות בארה"ב ובעולם לקידום המחקר.
Satellos Bioscience (MSCLF) הודיעה בקונגרס השנתי ה-30 של World Muscle Society בוינה, אוסטריה, על נתונים חדשים שמחזקים כי SAT-3247 נסבל היטב ומראה יעילות ראשונית בקרב מבוגרים עם ניוון שרירים דושן (DMD). הנתונים שהוצגו בכנס מראים כי SAT-3247 היה בטוח ובעל סבילות טובה לאורך מחקר שלב 1a/1b, עם פרופיל פרמקוקינטי רצוי. המצגת כללה גם ניתוחים חדשים של מדדים חקרניים להשפעה מוקדמת של התרופה. מטופלים שקיבלו SAT-3247 במשך 28 ימים הראו עלייה בכוח האחיזה, גדולה בהרבה בהשוואה להיסטוריה הטבעית של דושן בגיל הזה. בפרט, נרשמה עלייה ממוצעת של 118.6% בכוח האחיזה המרבי ביד הדומיננטית, ועלייה ממוצעת של 97.9% ביד הלא‑דומיננטית — כפולה בערך של כוח האחיזה מכ~2 ק"ג לכ~4 ק"ג. שיפורים אלה אינם מתיישבים עם ההיסטוריה הטבעית של דושן כפי שפורסמה1, והם נמצאו במתאם עם ריכוזי תרופה גבוהים יותר ביום 15 ועם רמות קריאטינין בסיסיות גבוהות יותר; להערכתנו, זה מצביע על כך שהתרופה פועלת על השריר כפי שהתכוונו. בנוסף, המשתתפים הראו שיפור ממוצע של 5.8% בקיבולת חיונית מאולצת (FVC) חזויה; שיפור כזה אינו תואם את ההיסטוריה הטבעית, שבה מבוגרים עם דושן נוטים לרדת בכ~5% בשנה. כל שאר המדדים נותרו יציבים במהלך תקופת המחקר. לא נצפו תופעות לוואי הקשורות לתרופה בדרגת חומרה בינונית ומעלה באף אחד מהמחקרים, ולא הופיעו רעילויות מגבילות מינון. חמשת המטופלים הבוגרים, בני 20–27, שהשתתפו בניסוי שלב 1b מוזמנים כעת להירשם למחקר המשך פתוח (ללא סמיות) בן 11 חודשים של SAT-3247, שיקבל גם גברים נוספים עם DMD, בני 16–25. נקודות הסיום הראשיות של המחקר הן להעריך בטיחות וסבילות לטווח ארוך, וכן את השפעת SAT-3247 על שיעור השומן בשריר הזרוע הדו‑ראשי (biceps brachii). נקודות סיום משניות כוללות את השפעת SAT-3247 על שיעור השומן, ואת ההשפעה על כוח השריר ותפקודו. לאחר שהמשתתפים ישלימו ביקור מעקב לאחר 3 חודשים, החברה תפרסם תוצאות ביניים ראשוניות. בהתבסס על נתוני הבטיחות והיעילות הראשוניים משלבי 1a/1b, Satellos מתכננת גם מחקר שלב 2 עולמי, אקראי, סמוי‑כפול ומבוקר‑פלצבו להוכחת היתכנות של SAT-3247 בילדים עם DMD המסוגלים ללכת (אמבולטוריים). נקודות הסיום הראשיות ימדדו את בטיחות וסבילות SAT-3247 ואת השפעתו על כוח השריר. נקודות סיום משניות ימדדו את השפעת SAT-3247 על איכות השריר, תפקודו והתחדשותו. החברה הגישה לאחרונה בקשות רגולטוריות בארה"ב וברחבי העולם כדי לקדם את המחקר.
פורסם לראשונה בTheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמזיזות את השוק. נסו עכשיו>>