Sangamo מציגה נתונים מפורטים ממחקר STAAR

Sangamo מציגה נתונים מפורטים ממחקר STAAR

דה פליי (TheFly)4 בספטמבר 2025

• ST‑920 הראה יעילות מתמשכת ושיפורים קליניים: שיפוע eGFR חיובי ב-52 וב-104 שבועות, תפקוד לב יציב, ביטוי אלפא‑גלקטוזידאז A עד 4.5 שנים, ירידה בנוגדנים הקשורים ל‑ERT, ושיפור במדדי חומרת מחלה, איכות חיים ותסמיני מערכת העיכול.
• פרופיל בטיחות טוב: רוב תופעות הלוואי בדרגה 1–2 (חום, COVID‑19, כאב ראש ונזופארינגיטיס), כל האירועים נפתרו, ללא הפסקות מסיבות בטיחות וללא מקרי מוות.

נקודות עיקריות

• ST‑920 הראה יעילות מתמשכת: שיפוע eGFR שנתי ממוצע חיובי ב-52 וב-104 שבועות, תפקוד לב יציב לפחות לשנה, ביטוי מוגבר ומתמשך של אלפא-גלקטוזידאז A עד 4.5 שנים, ירידה בנוגדנים הקשורים ל-ERT, ושיפורים בחומרת המחלה, באיכות החיים ובתסמיני מערכת העיכול.
• פרופיל בטיחות חיובי: רוב תופעות הלוואי בדרגה 1–2; השכיחות ביותר היו חום, COVID‑19, כאב ראש ונזופארינגיטיס; לא היו הפסקות מסיבות בטיחות ולא היו מקרי מוות.

Sangamo (SGMO) Therapeutics הודיעה על נתונים מפורטים ממחקר הרישום בשלב 1/2 STAAR, שבחן את isaralgagene civaparvovec, או ST‑920.

יעילות: נצפה שיפוע eGFR שנתי ממוצע חיובי של 1.965 mL/min/1.73m2/year לאחר 52 שבועות בכל 32 המטופלים שקיבלו מינון. בנוסף, בקרב 19 המטופלים שהשלימו 104 שבועות מעקב, נצפה בשבוע 104 שיפוע eGFR שנתי ממוצע של 1.747 mL/min/1.73m2/year.

נמצא תפקוד לבבי יציב, כולל מסת החדר השמאלי, מדד מסת החדר השמאלי, מאמץ אורך גלובלי של שריר הלב בחדר השמאלי, מיפוי T1 ו‑T2, ונפחים סוף‑דיאסטולי וסוף‑סיסטולי – שנשארו יציבים למשך לפחות שנה.

משך ההשפעה הודגם עם ביטוי מוגבר של פעילות אלפא‑גלקטוזידאז A שנשמר עד 4.5 שנים אצל המטופל שטופל למשך הזמן הארוך ביותר. כל 18 המטופלים שהחלו את המחקר בזמן שקיבלו טיפול חליפי באנזים (ERT) הופסק להם ה‑ERT ונשארו ללא ERT עד מועד חיתוך הנתונים.

מבין 10 המטופלים שאצלם נמדדו בתחילת המחקר טיטרים של נוגדנים כלליים (TAb) או נוגדנים מנטרלים (NAb) נגד alpha‑Gal A הקשורים ל‑ERT, הטיטרים של TAb או NAb ירדו באופן ניכר בתשעה מטופלים, ובשמונה מהם הפכו לבלתי ניתנים לזיהוי לאחר הטיפול.

דווחו שיפורים בחומרת המחלה במדד Mainz Severity Score Index (גרסת Fabry Outcome Survey), מותאם לגיל. נצפו שיפורים מובהקים סטטיסטית וקלינית בציוני איכות החיים של השאלון Short Form‑36 (SF‑36). בנוסף, נרשמו שיפורים מובהקים סטטיסטית בסולם דירוג תסמיני מערכת העיכול לעומת קו הבסיס.

בטיחות: רוב תופעות הלוואי היו בדרגה 1–2. תופעות הלוואי השכיחות ביותר שהופיעו בעקבות הטיפול היו חום, COVID‑19, כאב ראש ונזופארינגיטיס. כל תופעות הלוואי הקשורות לטיפול (TEAEs) חלפו בעקבות טיפול קליני. לא היו הפסקות השתתפות מסיבות בטיחות, ולא היו מקרי מוות.