Acadia Pharmaceuticals מודיעה על הצבעת מגמה שלילית ב-CHMP לגבי תסמונת רט

Acadia Pharmaceuticals מודיעה על הצבעת מגמה שלילית ב-CHMP לגבי תסמונת רט

דה פליי (TheFly)2 בפברואר 2026

• Acadia Pharmaceuticals קיבלה הצבעת מגמה שלילית מה-CHMP של סוכנות התרופות האירופית לגבי בקשת הרישום של טרופינטיד לטיפול בתסמונת רט, ומתכננת לבקש בחינה מחדש לאחר ההצבעה הרשמית בפברואר.
• למרות ההחלטה השלילית המוקדמת, החברה מדגישה נתוני יעילות חזקים ואימוץ גלובלי (מעל 1,000 מטופלים בארה"ב, קנדה וישראל), ומצהירה על מחויבות מתמשכת להביא את הטיפול לשוק האיחוד האירופי.

Acadia Pharmaceuticals (ACAD) “הודיעה כי החברה קיבלה הודעה מוועדת התרופות לשימוש אנושי – CHMP – של סוכנות התרופות האירופית על הצבעת מגמה שלילית בבקשת הרישום (MAA) של טרופינטיד לטיפול בתסמונת רט, בעקבות מתן ההסבר בעל פה האחרון בפני CHMP. בהתאם לתוצאות ההצבעה של CHMP בפברואר, Acadia מתכוונת לבקש בחינה מחדש של חוות הדעת על ידי CHMP לאחר אימוצה הרשמי.” “בעוד שהצבעת המגמה השלילית מאכזבת ואינה מה שקיווינו לו, אנו מאמינים שהנתונים החזקים שתמכו באישור טרופינטיד לטיפול בתסמונת רט בארצות הברית, קנדה וישראל, מעידים על היתרונות המשמעותיים שטרופינטיד יכול לספק,” אמרה המנכ"לית קתרין אוון אדאמס. “כיום יש לנו יותר מ-1,000 מטופלים בטיפול פעיל ברחבי העולם, מילדים בני שנתיים שאובחנו זה עתה ועד מבוגרים שחיים עם המחלה עשרות שנים. מחקר הניסיון בעולם האמיתי שאנו מבצעים בארה"ב ממשיך להראות תוצאות שמשקפות מקרוב את ההשפעה שנצפתה בניסויים קליניים אקראיים קפדניים, שבוצעו על פני טווח גילאים רחב. אנו מצפים לעבוד עם ה-EMA ועם גורמים נוספים כדי לקדם את טרופינטיד כאפשרות טיפול פוטנציאלית חשובה באיחוד האירופי. המחויבות שלנו לקהילת תסמונת רט באיחוד האירופי נותרת איתנה, ואנו מוקדשים באופן מלא להנגשת טרופינטיד לאנשים ולמשפחות הזקוקים בדחיפות לאפשרות טיפולית חדשה.”