Regenxbio מודיעה שה‑FDA הטיל השהיה קלינית על RGX-111
- ה‑FDA הטיל השהיה קלינית על טיפולי הגן הניסיוניים RGX-111 ו‑RGX-121 של Regenxbio בעקבות מקרה יחיד של גידול במשתתף שטופל ב‑RGX-111, כאשר החקירה לגבי קשר סיבתי לתרופה עדיין נמשכת והחברה ממתינה למכתב השהיה מלא.
- למרות מקרה הגידול, המשתתף נשאר ללא תסמינים ומראה התקדמות התפתחותית חיובית, ולא נמצאו ממצאים דומים אצל תשעה משתתפים נוספים שקיבלו RGX-111 ו‑32 משתתפים שקיבלו RGX-121.
Regenxbio (RGNX) הודיעה כי ה‑FDA האמריקאי הטיל השהיה קלינית על טיפול הגן הניסיוני שלה, RGX-111, לטיפול ב‑MPS I, הידוע גם כתסמונת הרלר, בעקבות ניתוח ראשוני של מקרה יחיד של גידול (neoplasm) במשתתף שטופל במסגרת מחקר שלב I/II. ה‑FDA הטיל גם השהיה קלינית על RGX-121, לטיפול ב‑MPS II, הידוע גם כתסמונת האנטר, תוך התייחסות לדמיון בין המוצרים, אוכלוסיות המחקר והסיכון המשותף בין המחקרים הקליניים. המקרה זוהה במהלך בדיקת MRI מוח שגרתית של משתתף אסימפטומטי בן חמש שקיבל RGX-111 בהזרקה לתעלת הציסטנה (intracisternal) ארבע שנים קודם לכן. ניתוח גנטי ראשוני של הגידול שהוסר זיהה אירוע אינטגרציה של גנום וקטור AAV, הקשור לביטוי-יתר של פרוטו‑אונקוגן, הידוע כרגיש לשינויים כרומוזומליים. החקירה שנועדה לקבוע אם האירוע החמור הזה קשור לתרופה עדיין נמשכת. סיבתיות האירוע טרם הוכחה. המשתתף ממשיך להיות ללא תסמינים, והרופא המטפל ציין התקדמות התפתחותית חיובית. לא דווחה עדות לגידול בתשעה משתתפים נוספים שטופלו ב‑RGX-111, ולא ב‑32 משתתפים שטופלו ב‑RGX-121. Regenxbio טרם קיבלה את מכתב ההשהיה הקלינית המלא וממתינה לפרטים נוספים מה‑FDA.
פורסם לראשונה ב‑TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות פיננסיות שוברים-שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>
קראו עוד על RGNX:
- Regenxbio מודיעה שה‑FDA מטיל השהיה קלינית על RGX-111
- Regenxbio הונחה מחדש עם המלצת קנייה (Overweight) בברקליס
- RegenXBio: התקדמות בצבר טיפולי הגן ומחוללי רגולציה בטווח הקצר תומכים בהמלצת קנייה
- Regenxbio מדגישה התקדמות ואבני דרך צפויות
- מחיר היעד של Regenxbio הועלה ל‑28 דולר מ‑20 דולר בבנק אוף אמריקה (BofA)