Regenxbio מודיעה שה‑FDA הטיל עצירת ניסוי קליני על RGX-111

Regenxbio מודיעה שה‑FDA הטיל עצירת ניסוי קליני על RGX-111

דה פליי (TheFly)28 בינואר 2026

• ה‑FDA הטיל עצירת ניסוי קליני על טיפולי הגן הניסיוניים RGX-111 ו‑RGX-121 של Regenxbio לטיפול ב‑MPS I ו‑MPS II, בעקבות מקרה יחיד של גידול במטופל שקיבל RGX-111, כאשר עדיין לא נקבע קשר סיבתי לטיפול.
• המטופל שבו התגלה הגידול נותר ללא תסמינים ואף מציג התקדמות התפתחותית חיובית, ולא דווחו מקרי גידול נוספים בקרב שאר המשתתפים; Regenxbio ממתינה למכתב עצירת הניסוי המלא מה‑FDA לקבלת פרטים נוספים.

חברת Regenxbio (RGNX) הודיעה שמנהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA) הטיל עצירת ניסוי קליני על טיפול הגן הניסיוני שלה, RGX-111, לטיפול ב‑MPS I, הידועה גם בשם תסמונת האורלר (Hurler syndrome), בעקבות ניתוח ראשוני של מקרה יחיד של גידול (neoplasm) במשתתף שטופל במחקר Phase I/II. ה‑FDA הטיל גם עצירת ניסוי קליני על RGX-121, לטיפול ב‑MPS II, הידועה גם בשם תסמונת האנטר (Hunter Syndrome), תוך ציון הדמיון בין המוצרים, אוכלוסיות המחקר והסיכון המשותף בין המחקרים הקליניים. המקרה זוהה במהלך בדיקת MRI מוח שגרתית של משתתף אסימפטומטי בן חמש, שקיבל RGX-111 לתוך הציסטרנה (intracisternal) ארבע שנים קודם לכן. ניתוח גנטי ראשוני של הגידול שהוסר זיהה אירוע אינטגרציה של גנום וקטור AAV, הקשור לביטוי‑יתר של פרוטואונקוגן, הידוע כרגיש לסידור מחדש כרומוזומלי. החקירה שנועדה לקבוע האם אירוע הלוואי החמור (SAE) קשור לתרופה עדיין נמשכת. הקשר הסיבתי לא נקבע. המשתתף ממשיך להיות ללא תסמינים, כאשר הרופא המטפל מציין התקדמות חיובית בהתפתחות. לא דווח על עדות לגידול אצל תשעת המשתתפים האחרים שטופלו ב‑RGX-111, ולא אצל 32 המשתתפים שטופלו ב‑RGX-121. Regenxbio טרם קיבלה את מכתב עצירת הניסוי המלא וממתינה לפרטים נוספים מה‑FDA.