Jaguar Health מסכמת מצגת על תוצאות קרופלמר

Jaguar Health מסכמת מצגת על תוצאות קרופלמר

דה פליי (TheFly)13 בנובמבר 2025

• Napo של Jaguar Health סיכמה מצגת ב-NASPGHAN (8 בנובמבר 2025) עם תוצאות ראשוניות מניסוי עצמאי בקרופלמר בילדים עם כשל מעי באיחוד האמירויות: הפחתת תמיכה פראנטרלית בטווח 12%–37% וירידה ביציאות מימיות; ב-SBS-IF הפחתה של 12.5%–15.6% וב-MVID עד 27% ובהארכה עד 37%.
• תמיכה פראנטרלית חיונית אך כרוכה ברעילות וסיכונים חמורים; הממצאים תומכים בהמשך הערכת קרופלמר. המחקר אקספלורטורי, חד-זרועי, בתווית פתוחה וללא הקצאה אקראית, בהובלת ד״ר מוחמד מיקדדי ב-Sheikh Khalifa Medical City.

חברת Napo Pharmaceuticals של Jaguar Health (JAGX) פרסמה סיכום של המצגת מ-8 בנובמבר 2025 בכנס השנתי של האגודה הצפון-אמריקאית לגסטרואנטרולוגיה, הפטולוגיה ותזונה בילדים, שתיארה תוצאות ראשוניות פורצות דרך של ניסוי בקרופלמר שנערך ביוזמת חוקר עצמאי באיחוד האמירויות לטיפול בכשל מעי בילדים, כולל מטופלים עם ‘כשל מעי’ עקב microvillus inclusion disease ותסמונת המעי הקצר. “המעיים של מטופלים עם ההפרעה הגנטית הנדירה במיוחד MVID אינן מתפקדות כראוי, כפי שקורה לעיתים קרובות גם אצל מטופלים עם כשל מעי עקב תסמונת המעי הקצר. המעיים של מטופלים אלה אינן מסוגלות לספוג את הנוזלים, האלקטרוליטים והחומרים התזונתיים הדרושים כדי לשרוד ולשגשג. כשל מעי הוא מצב מתיש וממושך לכל החיים, שלעתים קרובות מחייב מתן נוזלים, אלקטרוליטים וחומרים תזונתיים מצילי חיים בעירוי ורידי, הכוללים הזנה פראנטרלית מלאה עם נוזלים תוך-ורידיים משלימים, אשר יחד מהווים תמיכה פראנטרלית. מרבית מטופלי כשל המעי זקוקים ל-PS עד 7 ימים בשבוע, ולפעמים 20 שעות או יותר ביום,” אמרה ליסה קונטה, מנכ"לית Jaguar. אף שזה קריטי למטופלים אלו, תמיכה פראנטרלית מלאה מלווה ברעילות משמעותית למטופלים, בדומה לחלק מהרעלנויות הקיימות בכימותרפיה, ולעיתים גורמת לבעיות בריאות קשות כולל זיהומים, סיבוכים מטבוליים, בעיות בתפקוד הכבד והכליות – וכן סיכון לעיכוב נוירו-התפתחותי. תסמינים אלה עשויים להופיע בכל עת אצל מטופלים עם כשל מעי, ולעיתים להפוך למסכני חיים. כפי שהוצג בכנס NASPGHAN, תוצאות הניסוי המתמשך והעצמאי לבחינת היתכנות בקרופלמר מצביעות על שינוי בקצב התקדמות המחלה באמצעות הפחתת התמיכה הפראנטרלית הכוללת אצל ילדים עם כשל מעי, בטווח של 12% עד 37%. בפרט, אצל שני מטופלי SBS-IF שסיימו טיפול, התוצאות מראות כי קרופלמר הפחית את ה-PS בטווח של 12.5% עד 15.6% במינון הגבוה ביותר לאורך תקופת טיפול של 12 שבועות, יחד עם ירידה בתדירות היציאות הרכות והמיםיות. אצל מטופל ה-MVID הראשון שסיים טיפול, הצורך ב-PS הופחת עד 27% במינון הגבוה ביותר לאורך 12 השבועות הראשונים ועד 37% בתקופת ההארכה לאחר חידוש הטיפול בקרופלמר, וגם נרשמה ירידה בתדירות היציאות הרכות והמיםיות. ממצאים אלה תומכים בהמשך בחינת קרופלמר להפחתת הצורך ב-PS אצל ילדים עם כשל מעי. המצגת ב-8 בנובמבר 2025 בכנס NASPGHAN נשאה את הכותרת ניסוי אקספלורטורי חד-זרועי, בתווית פתוחה וללא הקצאה אקראית, להערכת הבטיחות והיעילות של קרופלמר בילדים עם כשל מעי. החוקר הראשי של המחקר, ד"ר מוחמד מיקדדי, ראש מחלקת גסטרואנטרולוגיה, הפטולוגיה ותזונה בילדים ב-Sheikh Khalifa Medical City, מרכז שלישוני באבו דאבי שבאיחוד האמירויות, תיאר את הממצאים הראשוניים הללו אצל ילדים עם כשל מעי שטופלו בקרופלמר.