MeiraGTx מדווחת על EPS ברבעון השלישי של (62 סנט) לעומת (55 סנט) בשנה שעברה
- הכנסות הרבעון השלישי הסתכמו ב-410 אלף דולר לעומת 10.9 מיליון דולר אשתקד; EPS של (62 סנט) לעומת (55 סנט) בשנה שעברה.
- חתמה על שיתוף פעולה אסטרטגי עם אילי לילי ברפואת עיניים בהובלת AAV-AIPL1 עם נתונים קליניים מרשימים, והציגה התקדמות בצנרת: מחקר שלב 2 מכריע ל-AAV-hAQP1 (נתונים עשויים להוביל ל-BLA בתחילת 2027), תכנון שלב 3 ל-AAV-GAD בפרקינסון, תוכנית ריבוסוויץ' ללפטין, ותוכנית BBS10 בבריטניה עם ייעוד למחלה נדירה בילדים מה-FDA.
מדווחת על הכנסות ברבעון השלישי של 410 אלף דולר לעומת 10.9 מיליון דולר בשנה שעברה. “עם סיום הרבעון השלישי, אנו שמחים מאוד שחתמנו על שיתוף פעולה אסטרטגי ברפואת עיניים עם אילי לילי, בהובלת התוכנית AAV-AIPL1 שלנו לטיפול ב-LCA4, אחת הצורות החמורות ביותר של מחלות רשתית תורשתיות,” אמרה אלכסנדריה פורבס, המנכ"לית. “הנתונים חסרי התקדים מ-11 ילדים עם LCA4 שנולדו עיוורים, ושכולם זכו לראייה לאחר טיפול ב-AAV-AIPL1, מדגימים את העוצמה של טיפול גני בעין לרפא אפילו פגמים גנטיים חמורים ביותר, במיוחד כשהטיפול ניתן בגיל צעיר מאוד. בנוסף ל-AAV-AIPL1, ללילי הוענקו זכויות לשתי תוכניות עיניות פרה-קליניות, וכן לקפסידים תוך-זגוגיתיים שלנו, לפרומוטרים מותאמים אישית שנוצרו מפלטפורמת הפרומוטרים המונעת בינה מלאכותית, ולזכויות מסוימות לפלטפורמת הריבוסוויץ' שלנו בעין. אנחנו נרגשים להיכנס לשיתוף פעולה זה עם לילי ורואים בכך הוכחה לעוצמה של ארגז הכלים הרחב שלנו של טכנולוגיות טיפול גני קנייניות, הן למחלות עיניים נדירות והן לנפוצות. אנו שמחים במיוחד שלילי, מובילה עולמית בפיתוח ומסחור תרופות חדשניות, בחרה לשתף איתנו פעולה בתחום שבו יש צורך רפואי שאינו מקבל מענה, והיא חולקת איתנו את המחויבות להביא טיפולים שמשנים חיים למטופלים עם מצבים שקשה מאוד לטפל בהם. במהלך הרבעון המשכנו להתקדם בתוכניות הקליניות בשלב המאוחר שלנו. המחקר המכריע בשלב 2 של AAV-hAQP1 לטיפול ביובש בפה שנגרם מקרינה בדרגה 2 או 3 ממשיך להתקדם בהתאם לתכנון כדי להגיע ליעד הגיוס בסוף שנה זו, ואנו מצפים לקבל נתונים אשר, אם יהיו חיוביים, עשויים להוביל ל-BLA עבור AAV-hAQP1 בתחילת 2027, עם אישור אפשרי מאוחר יותר ב-2027. אנחנו גם מצפים להתחיל בחודשים הקרובים מחקר שלב 3 המעריך את AAV-GAD לטיפול במחלת פרקינסון, וכרגע אנו בדיונים עם אתרים ברחבי העולם לשילובם במחקר שלב 3. זה יהיה המחקר הקליני השלישי שלנו ב-AAV-GAD, כפול-סמיות עם בקרת דמה (sham-controlled), שבו אנו שואפים להדגים שיפור משמעותי במדד UPDRS וכן את ההשפעה האפשרית לשינוי מהלך המחלה של טיפול ב-AAV-GAD על המסלולים הפיזיולוגיים השולטים בתנועה, וכן השפעה מגינה אפשרית על הסובסטנציה ניגרה. בנוסף, השלמנו אופטימיזציה של תוכנית הריבוסוויץ' המובילה שלנו לקראת כניסה לקליניקה, למסירה של לפטין אנושי טבעי הנשלט באמצעות מולקולה קטנה הניתנת דרך הפה מדי יום, לטיפול בחסר לפטין תורשתי ונרכש. זהו צורך רפואי חשוב שאינו מקבל מענה, בשל האימונוגניות של הטיפול הזמין היחיד כיום, metreleptin, אנלוג סינתטי של לפטין הניתן בהזרקה, שעלול לגרום ליצירת נוגדנים מנטרלים עם השלכות מטבוליות הרסניות ואף קטלניות. כעת הדגמנו עמידות מלאה הן בדינמיקה של ייצור לפטין והן ביעילות הלפטין הנשלט על ידי ריבוסוויץ' לאורך יותר משנה של מתן פומי במודל עכברים. ייצרנו מולקולת אינדוסר קטנה בתקן GMP לשימוש קליני ואנחנו מקיימים דיונים עם ה-FDA לקראת IND. ולבסוף, פיתחנו, ייצרנו וסיפקנו בהצלחה חומר לתוכנית ה-Specials השנייה שלנו בבריטניה לטיפול בניוון רשתית הקשור ל-BBS10. בדומה ל-AAV-AIPL1, גם תוכנית זו נעשית בשיתוף פעולה עם ארגון פילנתרופי של BBS10. ילד אחד טופל עד כה, ואחרים עשויים לקבל טיפול אם יימצאו כשירים על ידי הרופא המטפל. התוכנית ל-BBS10 קיבלה מה-FDA ייעוד למחלה נדירה בילדים, מה שהופך אותה לכשירה פוטנציאלית לקבלת שובר בחינה מואצת (Priority Review Voucher) בעת האישור.”
פורסם לראשונה ב TheFly – המקור הסופי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>