Opus Genetics מודיעה על השלמת פגישת RMAT מסוג B עם ה‑FDA

Opus Genetics מודיעה על השלמת פגישת RMAT מסוג B עם ה‑FDA

דה פליי (TheFly)6 בנובמבר 2025

• Opus Genetics השלימה פגישת RMAT מסוג B עם ה‑FDA לגבי OPGx‑LCA5 וקיבלה משוב על CMC ותכנון המחקר הפיבוטלי; ה‑FDA הדגיש צורך רפואי לא נענה והתחייב לגמישות רגולטורית למחלות נדירות.
• שלב 3 יתבצע כעיצוב אדפטיבי חד‑זרועי ל‑12 חודשים עם מינימום 8 משתתפים ותקופת run‑in; בשלב 1/2 כל ששת המטופלים הראו שיפור קליני בראייה; תחילת המינון במחצית השנייה של 2026 ונתוני טופליין כשנה לאחר מכן.

עיקרי הדברים:

• Opus Genetics השלימה פגישת RMAT מסוג B עם ה‑FDA לגבי OPGx‑LCA5, וקיבלה משוב על אסטרטגיית הרישום, כולל CMC ותכנון המחקר הפיבוטלי; ה‑FDA הדגיש צורך רפואי לא נענה והתחייב לגמישות רגולטורית למחלות גנטיות נדירות.
• שלב 3 יבוצע כעיצוב אדפטיבי חד‑זרועי ל‑12 חודשים עם מינימום 8 משתתפים ותקופת run‑in; בשלב 1/2 כל ששת המטופלים עם מחלה מתקדמת הראו שיפור קליני בראייה; תחילת המינון צפויה במחצית השנייה של 2026 ונתוני טופליין כשנה לאחר מכן.

Opus Genetics (IRD) הודיעה על השלמת פגישת RMAT מסוג B (Regenerative Medicine Advanced Therapy) עם מינהל המזון והתרופות האמריקאי (FDA), בנוגע ל‑OPGx‑LCA5, מועמדת התרפיה הגנית שלה לטיפול באמורוזיס מולדת ע״ש לבר (Leber congenital amaurosis, LCA) הנגרמת ממוטציות בגן LCA5.

הפגישה סיפקה משוב קונסטרוקטיבי מה‑FDA על מרכיבים מרכזיים באסטרטגיית הרישום של Opus, כולל כימיה, ייצור ובקרות (CMC), ותכנון המחקר הפיבוטלי. ה‑FDA הכיר בצורך הרפואי המשמעותי שאינו נענה בקרב אנשים עם עיוורון הקשור ל‑LCA5 ואישר מחדש את מחויבותו לגמישות רגולטורית למחלות גנטיות נדירות.

עד כה, בחלק שלב 1/2 של הניסוי, שישה משתתפים עם מחלה מתקדמת טופלו ב‑OPGx‑LCA5. כל השישה חוו שיפורים בעלי משמעות קלינית בראייה. ממצאים אלה מעידים על פעילות ביולוגית עם פוטנציאל לשיקום תפקודי של הראייה אצל מטופלים במחלה מתקדמת.

Opus תשלב את משוב ה‑FDA בתוכניות הפיתוח הקליני המעודכנות ובתוכניות ה‑CMC לחלק שלב 3 של המחקר. התכנון כולל רישום של מינימום 8 משתתפים במחקר חד‑זרועי בן 12 חודשים, המבוסס על עיצוב אדפטיבי. עיצוב זה מעניק גמישות בבחירת נקודות הקצה ובמספר המשתתפים, בהתאם לכך ש‑LCA5 היא מחלה נדירה עם צורך רפואי דחוף.

החברה מצפה כי חלק שלב 3 יכלול תקופת run‑in לפני מתן המינון, כדי להעריך את ההיסטוריה הטבעית של כל משתתף כך שישמש כביקורת לעצמו במסגרת המחקר. Opus מאתרת באופן פעיל מטופלים למקטע זה, וכבר רשמה את המשתתף הראשון.

היעילות והבטיחות יוערכו באמצעות מדדים כגון חדות ראייה, Full‑Field Stimulus Testing (FST), מיקרופרימטריה, ו‑Multi‑Luminance Orientation and Mobility Test (MLMT).

לאחר שתהיה זמינה אספקת תרופה קלינית מאומתת המיוצרת בתהליכים המסחריים המיועדים, מתוכנן להתחיל במתן OPGx‑LCA5 במחצית השנייה של 2026. נתונים ראשיים (topline) צפויים בערך שנה לאחר מכן.