Capricor Therapeutics: מחקר HOPE-3 בשלב 3 עמד בנקודת הסיום העיקרית
- Capricor הודיעה כי HOPE-3 בשלב 3 השיג את נקודת הסיום העיקרית, עם שיפורים מובהקים סטטיסטית בתפקוד השלדי והלבבי תחת Deramiocel.
- בניסוי השתתפו 106 מטופלים ב-20 אתרים בארה״ב, עם טיפול אחת לשלושה חודשים במשך שנה ופרופיל בטיחות חיובי; לפי הנחיות ה-FDA הקודמות, התוצאות עשויות להספיק לתמיכה באישור רגולטורי.
Capricor Therapeutics (CAPR) הודיעה על תוצאות ראשוניות מהניסוי המכריע HOPE-3 בשלב 3, שבחן את Deramiocel, תרפיית התאים הניסיונית של החברה לטיפול בניוון שרירים דושן. “HOPE-3 סיפק ראיות חזקות וברורות לכך ש-Deramiocel יכולה לשפר באופן משמעותי את מהלך ניוון השרירים דושן, והדגים שיפורים מובהקים סטטיסטית הן בתפקוד השלדי והן בתפקוד הלב,” אמרה לינדה מרבן, המנכ״לית. “תוצאות אלו מחזקות את היתרונות המתמשכים שנצפו ב-HOPE-2 ובהרחבה הפתוחה שלו, שנמשכת כבר מעל 48 חודשים, ומדגישות את העוצמה, העקביות והיכולת לשחזר את הפרופיל הקליני של Deramiocel לאחר יותר מעשור של פיתוח קליני קפדני. אנו מאמינים כי תוצאות מחקר מכריעות אלו, יחד עם הראיות מ-HOPE-2 ומ-HOPE-2 OLE, מציבות אותנו בעמדה להתמודד עם הסוגיות הקליניות שבמכתב התגובה המלא (Complete Response Letter) שקיבלנו מוקדם יותר השנה, בהתאם להנחיות הקודמות של ה-FDA שלפיהן תוצאות HOPE-3 אמורות להספיק לתמיכה באישור רגולטורי.” HOPE-3 הוא ניסוי קליני בשלב 3, אקראי, כפול-סמיות ומבוקר פלצבו, שבוחן את Deramiocel בבנים ובצעירים עם ניוון שרירים דושן. המחקר הקצה באקראי 106 משתתפים ב-20 אתרים קליניים מובילים בארה״ב. המשתתפים קיבלו Deramiocel בעירוי ורידי במינון של 150 מיליון תאים לכל עירוי או פלצבו, אחת לשלושה חודשים לאורך 12 חודשים. הגיל הממוצע של המשתתפים היה כ-15 שנים, וכולם היו על משטר קבוע של קורטיקוסטרואידים לאורך כל המחקר. הנתונים הדמוגרפיים בבסיס היו מאוזנים היטב בין זרועות הטיפול; כ-90% קיבלו תרופות לב בתחילת המחקר, ולמעלה מ-75% הייתה אבחנה קלינית של קרדיומיופתיה. Deramiocel שמרה על פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, בהתאם לניסיון הקליני הקודם.
פורסם לראשונה ב TheFly – המקור הסמכותי לחדשות פיננסיות מתפרצות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >>