Editas Medicine מדווחת על נתוני הוכחת היתכנות פרה-קליניים in vivo עבור EDIT-401
דה פליי (TheFly)9 באוקטובר 2025
- EDIT‑401, טיפול חד-פעמי ניסיוני, הפחית ≥90% מ‑LDL‑C בפרימטים לא‑אנושיים ובעכברים (כולל תוך 48 שעות ממנה אחת), והאפקט נשמר 3 חודשים בעכברים.
- אסטרטגיית CRISPR/Cas9 עם שני gRNA‑ים ומסירה ב‑LNP שיבשה אלמנטים רגולטוריים שליליים ב‑3′ UTR, שיפרה יציבות mRNA והגבירה LDLR (≥פי 6 בכבד פרימטים) עם עריכת אללים מתונה בלבד.
עיקרי הדברים:
- EDIT‑401, טיפול חד-פעמי ניסיוני, הראה ירידות חזקות ומתמשכות ב‑LDL‑C בפרימטים לא-אנושיים ובעכברים (≥90%), כולל תוך 48 שעות ממנה אחת; האפקט נשמר 3 חודשים בעכברים.
- שימוש ב‑CRISPR/Cas9 עם שני gRNA‑ים ומסירה ב‑LNP שיבש אלמנטים רגולטוריים שליליים ב‑3′ UTR, שיפר את יציבות ה‑mRNA והוביל להגברת LDLR (≥פי 6 חלבון בכבד פרימטים) עם צורך בעריכת אללים מתונה בלבד.
Editas Medicine (EDIT: https://www.tipranks.com/stocks/edit) דיווחה בכנס השנתי ה‑32 של האגודה האירופית לטיפול גני ותאי בסביליה, ספרד, על נתוני הוכחת היתכנות פרה‑קליניים in vivo עבור EDIT‑401 — טיפול ניסיוני חד‑פעמי שנועד להפחית באופן משמעותי את כולסטרול LDL. החברה הציגה תוצאות ממחקרים פרה‑קליניים שמדגימות ירידות חזקות ומתמשכות ב‑LDL‑C, באמצעות הגברת הביטוי של קולטן ה‑LDL.
הנתונים המרכזיים שהוצגו עבור EDIT‑401 כוללים:
- נתוני יעילות חזקים: ירידה של ≥90% ב‑LDL‑C בפרימטים לא‑אנושיים, שהושגה בתוך 48 שעות לאחר מנת EDIT‑401 אחת; ירידה של ≥90% ב‑LDL‑C גם בעכברים עם רמת LDL‑C בסיסית גבוהה ותפקוד LDLR מופחת.
- אסטרטגיה טיפולית מיטבית: נוקלאז CRISPR/Cas9 ושני gRNA‑ים, עם מסירה ב‑LNP, משבשים אלמנטים רגולטוריים שליליים באזור ה‑3′ UTR. זה מעלה את יציבות ה‑mRNA ומאפשר הגברת LDLR חזקה; נמדדה עלייה ממוצעת של ≥פי 6 בחלבון LDLR בכבד של פרימטים לא‑אנושיים, והדבר דרש רק רמת עריכה פונקציונלית מתונה של אללי LDLR.
- השפעה מתמשכת: הירידה ב‑LDL‑C נשמרה במודלים של עכברים במחקר בן שלושה חודשים.
ה‑CSO לינדה ברקלי אמרה: 'הנתונים של הוכחת ההיתכנות in vivo שהוצגו היום מחזקים את ההשפעה הפוטנציאלית של אסטרטגיית ההגברה המבדלת שלנו. במחקרים פרה‑קליניים בפרימטים לא‑אנושיים, EDIT‑401 השיג נתוני יעילות חזקים עם ירידה ממוצעת של ≥90% ב‑LDL‑C. נתונים אלה מחזקים את הביטחון שלנו ש‑EDIT‑401 מייצג גישה טיפולית חדשה, עם פוטנציאל לשפר משמעותית את התוצאות עבור אנשים החיים עם כולסטרול LDL גבוה'.
פורסם לראשונה ב‑TheFly — המקור הסמכותי לחדשות פיננסיות שוברות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו >> (https://thefly.com/)
ראו את המניות החמות של גורמים פנימיים ב‑TipRanks >> (https://www.tipranks.com/screener/top-insider-trading-stocks/?type=stockAnalysisLanding)
עוד על EDIT:
- KalVista ממנה את בילאל אריף ל‑COO, ואת לינאה אספסי ל‑CPO (https://www.tipranks.com/news/the-fly/kalvista-appoints-bilal-arif-as-coo-linea-aspesi-as-cpo-thefly)
- שווקים פרטיים: Dyna Robotics מגייסת 120 מיליון דולר מ‑Nvidia ו‑Amazon (https://www.tipranks.com/news/the-fly/private-markets-dyna-robotics-raises-120m-from-nvidia-amazon-thefly)
- מחיר היעד של Editas Medicine הועלה ל‑4 דולר מ‑3 דולר בוולס פארגו (https://www.tipranks.com/news/the-fly/editas-medicine-price-target-raised-to-4-from-3-at-wells-fargo-thefly)
- Editas Medicine מקדמת את EDIT‑401 להפחתת LDL (https://www.tipranks.com/news/company-announcements/editas-medicine-advances-edit-401-for-ldl-reduction)
- Editas Medicine ממנה את EDIT‑401 כמועמד המוביל לפיתוח in vivo (https://www.tipranks.com/news/the-fly/editas-medicine-nominates-edit-401-as-lead-in-vivo-development-candidate-thefly)