דלגו לתוכן
חדשות שוק ההוןוול סטריט™The Flyקריפטודיווחי חברותניתוחים ודעות

Alterity Therapeutics מציגה נתונים מניסוי שלב 2 ב-ATH434

דה פליי (TheFly)9 באוקטובר 2025
  • בניסוי שלב 2 ב‑MSA, ATH434 האט את התקדמות המחלה לעומת פלסבו במדד UMSARS I לאחר 52 שבועות (48% ב־50 מ"ג; 30% ב־75 מ"ג, ובניתוח מתוקן ל‑OH: 35%), שיפר תסמיני תת‑לחץ דם תנוחתי ופעילות יומית נמדדת, ונסבל היטב ללא תופעות לוואי חמורות.
  • הדמיה הראתה זיהוי תומך ב‑MSA ב־96.1% לעומת 78.9% בפרופילי אלפא‑סינוקלין בלבד; שילוב רב‑מודלי של פרופילי הצטברות, נתונים קליניים והדמיה עשוי לשפר את דיוק האבחון. MRI כמותי משלים את הסיווג הקליני ויכול לגלות פתולוגיה שלא ניכרת קלינית.
Alterity Therapeutics מציגה נתונים מניסוי שלב 2 ב-ATH434

Alterity Therapeutics (ATHE) הודיעה כי נתונים מהניסוי ATH434-201, ניסוי שלב 2 אקראי, כפול-סמיות בנוון רב-מערכתי (MSA), הוצגו בקונגרס הבינלאומי 2025 למחלת פרקינסון והפרעות תנועה שהתקיים בהונולולו, הוואי, ארה״ב. ATH434 האט את התקדמות המחלה בניסוי שלב 2 בנוון רב-מערכתי: ההרצאה בעל פה של ד"ר סטמלר הציגה תוצאות מהניסוי ATH434-201 עם ניתוחים חדשים הקשורים לתת-לחץ דם תנוחתי (OH), אחד התסמינים המגבילים ביותר של MSA. נקודות הסיום הקליניות נותחו באוכלוסיית הניתוח הקליני, שכללה מטופלים שהוקצו באקראי לטיפול והייתה להם לפחות הערכה אחת לאחר קו הבסיס של נקודת הסיום הקלינית המרכזית, UMSARS I. בניסוי היו שלוש זרועות שהשוו שני מינוני ATH434 — 50 מ"ג ו-75 מ"ג — לפלסבו, וכל הטיפולים ניתנו פעמיים ביום. טיפול ב-ATH434 הוביל להפחתה משמעותית קלינית בחומרת המחלה ביחס לפלסבו בגרסת UMSARS I המותאמת למדידת פעילויות יומיומיות, בשני המינונים: אפקט טיפול יחסי של 48% במינון 50 מ"ג ו-30% במינון 75 מ"ג לאחר 52 שבועות. UMSARS I הוא מדד התוצאה המרכזי שמעניין רשויות רגולטוריות כמו ה-FDA. המצגת תיארה ניתוח נוסף לגבי OH, שהוא סוג של לחץ דם נמוך שמופיע כאשר אדם קם מישיבה או משכיבה, וגורם לתסמינים כמו סחרחורת, קלילות ראש או עילפון. הוא מוגדר כירידה מתמשכת בלחץ הדם הסיסטולי של לפחות 20 מ"מ כספית או בלחץ הדם הדיאסטולי של לפחות 10 מ"מ כספית בתוך שלוש דקות מהעמידה. מאחר שנתוני קו הבסיס הראו ש-OH חמור היה גבוה משמעותית בקבוצת ה-75 מ"ג בעת ההכללה לניסוי, בוצע ניתוח חדש של UMSARS I שכלל את שינוי לחץ הדם הסיסטולי של OH בקו הבסיס כקובאריאט. כשמשתנה זה נכלל בניתוח של UMSARS I לאחר 52 שבועות, אות היעילות בקבוצת ה-75 מ"ג התחזק ל-‎-2.8 נקודות, לאפקט טיפול יחסי של 35%. הבדל זה בקו הבסיס ב-OH חמור מסביר במידה רבה את ההבדלים בתגובה בין קבוצות ה-50 מ"ג וה-75 מ"ג. ראוי לציין כי ATH434 הדגים השפעה מיטיבה על תסמיני OH כפי שנמדדו במדד OH Symptom Assessment, תוצא מדווח-מטופל. במדד זה, מטופלי הפלסבו החמירו בממוצע בכ-6 נקודות לאורך 52 שבועות, בעוד שקבוצות ה-50 מ"ג וה-75 מ"ג נותרו יציבות באותה תקופה. הערכות יעילות נוספות הראו שיפור העולה בקנה אחד עם ממצאי UMSARS I. סולם ההתרשמות הקלינית הכללית של חומרת המחלה3 הדגים שיפור לעומת פלסבו בשני המינונים, כאשר ההבדל במינון 50 מ"ג הגיע למובהקות סטטיסטית. נצפתה עלייה בפעילות בסביבה אמבולטורית, כפי שנמדדה בעזרת חיישני תנועה לבישים, בשני המינונים לעומת פלסבו, עם שיפורים בעלי משמעות קלינית במספר הצעדים, זמן ההליכה הכולל, מספר מקטעי ההליכה וזמן העמידה הכולל. לגבי נתוני נוירוהדמיה ב-61 משתתפים, ATH434 הדגים מעורבות יעד באמצעות הפחתת הצטברות ברזל בשני המינונים לעומת פלסבו ב-globus pallidus, וב-putamen וב-substantia nigra במינון 50 מ"ג. בנוסף, ATH434 הדגים מגמות להפחתת אטרופיה מוחית בשני המינונים לעומת פלסבו. ATH434 נסבל היטב, עם שיעורי תופעות לוואי דומים לפלסבו וללא תופעות לוואי חמורות או קשות שיוחסו ל-ATH434. הקשר בין פרופילי הצטברות אלפא-סינוקלין, סמני הדמיה וחומרת המחלה בניסוי שלב 2 של ATH434 ב-MSA: כמצב פרקינסוני, ל-MSA יש מספר תסמינים משותפים למחלת פרקינסון שעלולים לפגוע בדיוק האבחון ובהבחנה בין שתי המחלות. הניסוי ATH434-201 של Alterity מספק הזדמנות להשוות פרופילי הצטברות אלפא-סינוקלין, סמני הדמיה וחומרת המחלה בקו הבסיס כדי לסייע בבחירת מטופלים עתידית. במצגת של ד"ר ברדבורי סמני ההדמיה שבהם נעשה שימוש בניסוי ATH434-201 הציגו מאפיינים תומכים של MSA בקרב 96.1% מ-77 הנבדקים, לעומת 78.9% עבור פרופילי הצטברות אלפא-סינוקלין בנוזל השדרה בלבד. מתוך 11 המשתתפים עם פרופיל הצטברות אלפא-סינוקלין התואם למחלת פרקינסון ו/או דמנציה עם גופיפי לואי, 80% הדגימו מאפייני הדמיה תומכים של MSA. לשניים מתוך חמישה משתתפים ללא עדות להצטברות אלפא-סינוקלין הייתה הדמיה התואמת ל-MSA. לפיכך המצגת מסכמת כי גישה רב-מודלית המשלבת פרופילי הצטברות אלפא-סינוקלין עם נתונים קליניים והדמייתיים עשויה לשפר את הדיוק האבחוני ב-MSA. הבדלים בין פנוטיפים קליניים והדמייתיים בניסוי שלב 2 של ATH434 בנוון רב-מערכתי: המצגת של ד"ר טרוחיו בחנה את שני הפנוטיפים הקליניים העיקריים של MSA בניסוי ATH434-201 של Alterity: הפרקינסוני והצרבלרי. תתי-הסוג הקליניים הוגדרו על ידי החוקרים באתרי המחקר והושוו למספר הערכות נוירוהדמיה, כולל MRI, מיפוי רגישות כמותי למדידת ברזל במוח וסגמנטציה אוטומטית למדידת אטרופיה מוחית. התוצאות מראות כי MRI כמותי משלים במידה רבה את הסיווג הקליני, ומחזק את תפקידו כסמן אובייקטיבי. חוסר ההתאמה שנצפה מציע כי MRI עשוי ללכוד פתולוגיה בסיסית שאינה ניכרת קלינית, מה שמדגיש את ערכו בשכלול האבחון ובמעקב אחר התקדמות המחלה.

פורסם לראשונה בTheFly – המקור הסופי לידיעות פיננסיות שוברות-שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>

ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>

קראו עוד על ATHE: