פרוקיו.אר תרפיוטיקס מודיעה על נתוני שלב 1 חיוביים עבור AX-0810
פרוקיו.אר תרפיוטיקס (PRQR) הודיעה על נתוני "Target Engagement" חיוביים מניסוי קליני מתמשך בשלב 1, שבוחן את AX-0810, מולקולת Axiomer RNA Editing מסוג oligonucleotide ניסיונית ראשונה של החברה, או EON, במתנדבים בריאים. Axiomer היא פלטפורמת טכנולוגיית עריכת ה-RNA הקניינית של החברה. AX-0810 הוא Axiomer RNA EON שמטרתו להפחית הצטברות של חומצות מרה רעילות בכבד, שהן הגורם הבסיסי למחלות כבד כולסטטיות, כולל אטרזיה של דרכי המרה, ויש לו פוטנציאל לשינוי מהלך המחלה.
נתונים מניסוי שלב 1 המתמשך של AX-0810 במתנדבים בריאים הראו "Target Engagement" תלוי-מינון בכל מדדי הביומארקרים המרכזיים בקוהורטים בני 3 מ"ג/ק"ג ו-6 מ"ג/ק"ג שניתן היה להעריך אותם. AX-0810 הראה שינוי של עד פי 8 ברמת סך חומצות המרה בסרום, מעבר לסף של פי 2 שהחברה הגדירה כמֵד משמעותי למודולציה של NTCP, יחד עם תוצאות תואמות בפרופיל חומצות המרה ובסימוני TUDCA.
עד כה נצפה פרופיל בטיחות וסבילות חיובי ל-AX-0810, ללא אירועים חריגים חמורים או פרוריטוס (גרד) שדווחו; ממצאי הפרמקוקינטיקה עד כה תומכים ב"Target Engagement" ממושך, כולל מחצית חיים של שמונה שבועות. ממצאי הביומארקר של NTCP תומכים בהתקדמות מועמד הדור הבא AX-0811 ובעתיד בקיום ניסויים קליניים באטרזיה של דרכי המרה.
פרוקיו.אר תרפיוטיקס מצפה להגיש בקשה לניסוי קליני (Clinical Trial Application) באמצע 2026 עבור AX-0811, וצופה נתונים קליניים ראשונים בבני אדם, במתנדבים בריאים, עד סוף 2026. החברה בחרה באטרזיה של דרכי המרה כהתוויה ראשונית לפיתוח בשלב 2 של AX-0810 או AX-0811. החברה מצפה לדווח על נתונים קליניים ראשוניים מהניסוי במחצית הראשונה של 2027.
פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור הסופי למידע עבור חדשות פיננסיות שוטפות ושוברות שוק בזמן אמת. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>