uniQure מודיעה על נתוני ביניים ראשוניים מניסוי שלב I/IIa בתרופה AMT-191
- uniQure הציגה נתוני ביניים מעודכנים מניסוי שלב I/IIa ב-AMT-191 למחלת פברי, שהראו עלייה תלוית-מינון ויציבה בפעילות האנזים אלפא-גלאקטוזידאז A בכל 11 המטופלים בשלוש רמות מינון ולתקופות מעקב של ארבעה חודשים ועד למעלה משנה.
- החברה מדווחת שהנתונים מחזקים את האמון בפעילות הביולוגית של AMT-191 ותומכים בפוטנציאל שלו כטיפול גנטי חד-פעמי לחולי פברי, ומצהירה על כוונה להמשיך את המחקר ולספק עדכונים נוספים על התוכנית.
חברת uniQure (QURE) הודיעה על עדכון נתוני בטיחות ויעילות חקרית ראשוניים מ-11 מטופלים המשתתפים בניסוי קליני שלב I/IIa של AMT-191, טיפול גנטי ניסיוני מבוסס AAV לטיפול במחלת פברי (Fabry). הנתונים המעודכנים הוצגו בכנס WORLDSymposium בסן דייגו, קליפורניה. נכון לתאריך החיתוך של נתוני המחקר, 8 בינואר 2026, כל 11 המטופלים בשלוש קבוצות המינון הראו פעילות מוגברת של האנזים אלפא-גלאקטוזידאז A. חשוב לציין, נצפו עליות תלויות-מינון בשלוש רמות המינון. העליות הללו היו יציבות לאורך פרק הזמן שנמדד, שנע מתקופת המעקב הארוכה ביותר – יותר משנה אצל מטופל שקיבל טיפול – ועד לתקופת המעקב הקצרה ביותר – ארבעה חודשים אצל מטופל שטופל. “נתוני הביניים המעודכנים הללו מחזקים את הביטחון שלנו בפעילות הביולוגית של AMT-191, כולל עליות מתמשכות ותלויות-מינון בפעילות אלפא-Gal A בכל קבוצות המינון של המטופלים שקיבלו טיפול,” ציין ד"ר וליד אבי-סאב, סמנכ"ל רפואי של uniQure. “בעוד שהמחקר עדיין נמשך, אנו מאמינים שנתוני הביניים שנאספו תומכים בפוטנציאל של AMT-191 כטיפול גנטי חד-פעמי לאנשים החיים עם מחלת פברי, ואנו מצפים להמשיך ולספק עדכונים נוספים על התוכנית.”
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לדיווחי חדשות פיננסיות שוברות שוק, בזמן אמת. נסו עכשיו>>