טנאיה תרפיוטיקס מודיעה על נתוני ביניים מהקוהורט הראשון בניסוי RIDGE-1
טנאיה תרפיוטיקס (TNYA) הודיעה על נתוני ביניים מהניסוי הקליני המתמשך RIDGE-1 בשלב 1b/2 של טיפול גני TN-401, לטיפול פוטנציאלי במבוגרים עם קרדיומיופתיה אריתמוגנית של החדר הימני — סוג של קרדיומיופתיה אריתמוגנית הפוגע בעיקר בחדר הימני — שנגרם ממוטציות בגן פלאקופילין‑2, PKP2. הנתונים שדווחו כוללים תוצאות בטיחות, ביופסיה ואריתמיות משלושה מטופלים שקיבלו TN-401 במינון 3E13 vg/kg. המעקב אחר המטופלים במועד חיתוך הנתונים נע בין 20 ל‑40 שבועות לאחר המינון. TN-401 נסבל היטב, העלה את ביטוי החלבון PKP2 לעומת הבסיס אצל שניים מתוך שלושה מטופלים, והדגים שיפור משמעותי בעומס האריתמיות כפי שנמדד לפי פעימות חדריות מוקדמות (PVCs) וטכיקרדיות חדריות לא ממושכות (NSVTs) אצל מטופלים עם מעקב של יותר משישה חודשים. עד כה טנאיה נתנה מינון לשלושה מטופלים ברמת המינון 3E13 vg/kg. התוצאות הראשוניות מתמקדות בנתוני ביניים לקוהורט 1 נכון למועד חיתוך נתונים באוקטובר 2025. TN-401 נסבל היטב במינון 3E13 vg/kg, ולא נצפתה רעילות המגבילה מינון. תופעות הלוואי היו בדרך כלל קלות, ללא תסמינים וברות ניהול, ונקבע כי אינן קשורות לטיפול ב‑TN-401. מבין ה‑AEs הקשורים לטיפול, אירע אירוע זמני ללא תסמינים מדרגה 1 של עלייה בטרופונין לבבי, שסווג כ‑SAE רק בשל ניטור במהלך אשפוז. לא נצפו אירועים של מיקרואנגיופתיה תרומבוטית או רעילות לבבית. עד כה לא התרחשו שוקים ממכשיר דפיברילטור מושתל (ICD) או אריתמיות הקשורות ל‑TN-401. כל המטופלים הפסיקו בהדרגה תרופות לדיכוי חיסוני. הגיוס ומתן המינון לשלושה מטופלים במינון 6E13 vg/kg הושלמו, ולעת עתה לא דווחו SAEs חדשים הקשורים ל‑TN-401 בקוהורט זה. ביופסיות מציגות טרנסדוקציה וביטוי שנצפו אצל כל המטופלים בתוך שמונת השבועות הראשונים. מטופלים 1 ו‑2 סיפקו הוכחה עקבית לכך ש‑TN-401 ביצע טרנסדוקציה בלב. ניתוח ביופסיה של DNA של TN-401 עבור מטופל 3 לא היה זמין במועד חיתוך הנתונים. ביטוי mRNA של TN-401 ברמות גבוהות באופן עקבי, בטווח של 1.4×104 – 2.9×105 עותקים למיקרוגרם RNA, זוהה אצל שלושת המטופלים בקוהורט 1 כבר לאחר שמונה שבועות. רמות החלבון PKP2 לאחר הטיפול עלו משמעותית אצל מטופלים 1 ו‑2 בממוצע של 10% מהבסיס ועד שבוע 8. נתונים אלה מבוססים על שיטות למדידת עלייה ברמות חלבון באמצעות כרומטוגרפיה נוזלית‑ספקטרומטר מסות, מנורמלות לשרשרת הכבדה של מיוזין — חלבון מניע בסרקומר המצוי אך ורק בתאי שריר הלב. השינוי מרמת הבסיס ברמות החלבון PKP2 אצל מטופל 3 נמצא בתוך סטיית התקן של שיטות אלה, למרות שהיו לו רמות ה‑mRNA של TN-401 הגבוהות ביותר בקוהורט 1; ייתכן שהדבר נובע מהשונות הטבועה בדגימת הביופסיות. על פי הפרוטוקול, תיאסף ותנותח ביופסיה שנייה לאחר המינון החל משבוע 52. השינויים ברמות החלבון PKP2 נראו גם באמצעות הדמיה אימונופלואורסנטית מרובבת, שהעניקה הוכחה חזותית לעלייה ברמות החלבון ולקולוקליזציה של חלבונים אחרים הקשורים ליציבות תוך‑תאית ולסיגנל חשמלי. שיפורים בעלי משמעות קלינית ביציבות החשמלית נצפו בשני המטופלים הראשונים עם מעקב של יותר משישה חודשים לאחר מתן TN-401. ספירת ה‑PVC של מטופל 1 ירדה ב‑46% בביקור האחרון, בעוד שאצל מטופל 2 ירדה ספירת ה‑PVC ב‑89% בביקור האחרון. למטופל 2 היה גם עומס NSVT משמעותי של 78 אירועים ל‑24 שעות בנקודת הבסיס, שירד עד לאפס ונשאר יציב עד שבוע 32. למטופל 1 הייתה ספירת NSVT נמוכה בנקודת הבסיס והיא נותרה נמוכה עד שבוע 40. אצל מטופל 3 לא ציפו לשינויים משמעותיים ב‑PVCs או NSVTs וגם לא נצפו, נכון למועד חיתוך הנתונים, שהיה פחות משישה חודשים לאחר הטיפול ב‑TN-401. מדדי תגובה קליניים נוספים — כולל משך QRS, היפוך גלי T, תפקוד לב וסיווג NYHA — היו בטווח התקין או נותרו יציבים אצל כל שלושת מטופלי קוהורט 1 במהלך תקופת המעקב שלאחר המינון.
פורסם לראשונה ב TheFly – הסמכות העליונה לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמזיזות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות החמות של בעלי עניין ב‑TipRanks >>
קראו עוד על TNYA:
- טנאיה תרפיוטיקס מודיעה כי ההקפאה הקלינית על ניסוי MyPEAK-1 הוסרה על ידי ה‑FDA
- טנאיה תרפיוטיקס מדווחת על שיפור בתוצאות הפיננסיות על רקע התמקדות אסטרטגית
- תחזית מעודדת לתוכנית TN-201 של טנאיה תרפיוטיקס למרות הקפאה קלינית פרוצדורלית
- טנאיה תרפיוטיקס מדווחת על רווח למניה ברבעון השלישי (12 סנט), קונצנזוס (15 סנט)
- התפתחויות קליניות מעודדות ואופטימיות רגולטורית תומכות בהמלצת קנייה לטנאיה תרפיוטיקס