סנגאמו מודיעה כי ה-FDA קיבל את הבקשה להגשה מדורגת של BLA עבור ST-920
- ה-FDA קיבל את בקשת Sangamo להגשה ולסקירה מדורגות של BLA עבור ST-920 (isaralgagene civaparvovec) לטיפול במחלת פברי, עם תכנון להתחיל בהגשה ברבעון הרביעי של 2025 במסלול אישור מואץ.
- נתוני מחקר STAAR שלב 1/2 הראו שיפוע eGFR ממוצע שנתי חיובי אחרי 52 שבועות בכל המטופלים, שישמש בסיס עיקרי לאישור; הטיפול מחזיק במעמדי Orphan, Fast Track, RMAT ו-PRIME מרשויות בארה"ב, אירופה ובריטניה.
Sangamo (SGMO) Therapeutics הודיעה כי רשות המזון והתרופות של ארה"ב קיבלה את בקשתה של Sangamo להגשה ולסקירה מדורגות של בקשת רישיון לתרופה ביולוגית (BLA) עבור isaralgagene civaparvovec, או ST-920, טיפול גני ניסיוני בבעלות מלאה של החברה לטיפול במבוגרים עם מחלת פברי. הקבלה נעשתה בעקבות פגישת Sangamo עם ה-FDA באוקטובר 2025, שבה נדונה חבילת נתוני היעילות והבטיחות המוצעת עבור isaralgagene civaparvovec, ובפרוטוקול הפגישה, בין היתר, ה-FDA חזר על הסכמתו מאוקטובר 2024 להשתמש בשיפוע eGFR כנקודת סיום לתמיכה במסלול אישור מואץ. Sangamo הציגה נתונים קליניים מפורטים ממחקר הרישום שלב 1/2 STAAR בקונגרס הבינלאומי להפרעות מולדות בחילוף חומרים 2025 בספטמבר, שהדגימו את הפוטנציאל של isaralgagene civaparvovec כטיפול חד-פעמי ועמיד בפתולוגיה הבסיסית של מחלת פברי, שיכול לספק תועלות קליניות משמעותיות ורב-איבריות מעבר לסטנדרט הטיפול הקיים. בנוסף, מחקר STAAR הראה שיפוע ממוצע שנתי חיובי של קצב הסינון הפקעתי המוערך (eGFR) לאחר 52 שבועות בכל המטופלים שקיבלו מינון במחקר, שעל פיו ה-FDA הסכים שזה ישמש כבסיס העיקרי לאישור. ל-isaralgagene civaparvovec הוענקו מה-FDA ההגדרות Orphan Drug, Fast Track ו-RMAT, וכן ההגדרה Orphan Medicinal Product וזכאות ל-PRIME מסוכנות התרופות האירופית, ו-Innovative Licensing and Access Pathway מרשות התרופות ומוצרי הבריאות של בריטניה. Sangamo מתכננת להתחיל בהגשה מדורגת של ה-BLA ל-FDA במסגרת מסלול האישור המואץ בהמשך הרבעון הרביעי של 2025.
Published first on TheFly – המקור הסמכותי לחדשות פיננסיות חמות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
קראו עוד על SGMO: