REGENXBIO (RGNX) פרסמה עדכון על ההתקדמות שלה ועל אבני הדרך המתוכננות עבור אמצעי ההעברה מבוססי גן מסוג AAV (סוג טיפול המשתמש בנגיפי adeno-associated כדי להעביר גנים מתוקנים) למחלות נדירות ומחלות רשתית (עין)
דה פליי (TheFly)12 בינואר 2026
. נקודות עיקריות:. – נתוני יעילות פונקציונליים חדשים משלב I/II עבור RGX-202 מראים השפעת טיפול ארוכת טווח ויציבה במינון הנתון לאחר 18 חודשים. – גיוס המטופלים לניסוי האימות נמשך, והפירמה מצפה שרוב המטופלים יקבלו מינון עד סביב מועד הגשת ה‑BLA המתוכננת למחצית השנה (Biologics License Application – הבקשה לאישור ה‑FDA לשיווק תרופה ביולוגית). – ההנהלה מצפה להחלטת FDA במסגרת PDUFA (המועד האחרון שבו ה‑FDA חייב להחליט על הבקשה לפי Prescription Drug User Fee Act) ולכמה קריאות נתונים מסכמים פיבוטליים בשנת 2026, שעשויות לתמוך בהשקות מסחריות אפשריות בין 2026 ל‑2028. – יכולות ייצור פנימיות ושיתופי פעולה אסטרטגיים גלובליים מסייעים בהכנה למוכנות מסחרית.