uniQure מדווחת על נתונים ראשוניים מהקוהורטה הראשונה בניסוי Phase I/IIa של AMT-260

uniQure מדווחת על נתונים ראשוניים מהקוהורטה הראשונה בניסוי Phase I/IIa של AMT-260

דה פליי (TheFly)19 ביוני 2026

חברת uniQure (QURE) הודיעה על נתוני מעקב ראשוניים לתקופה של שישה חודשים עבור הקוהורטה הראשונה, במינון נמוך, הכוללת שישה מטופלים, בניסוי המתמשך Phase I/IIa של תרופת הגן הניסיונית AMT-260 לטיפול באפילפסיה עמידה מסוג mesial temporal lobe. הנתונים יוצגו ביום שישי, 19 ביוני, בכנס Epilepsy Foundation Pipeline בליסבורג, וירג'יניה. נכון לתאריך החיתוך של הנתונים, 29 במאי, שלושה מתוך שישה מטופלים בקוהורטה הראשונה במינון הנמוך השיגו ירידה משמעותית בפרכוסים המגבילים תפקוד במהלך החודשים ארבע עד שש של המעקב, בטווח של ירידה של 79% עד 100% ביחס לקו הבסיס. שלושת המטופלים האחרים בקוהורטה במינון הנמוך חוו שינויים משתנים בפרכוסים המגבילים תפקוד במהלך החודשים ארבע עד שש של המעקב, בטווח של ירידה של 33% ועד עלייה של 36% בהשוואה לקו הבסיס. נכון למועד ההצגה, לא דווחו תופעות לוואי חמורות (Serious Adverse Events) הקשורות ל-AMT-260 או לפרוצדורה הניתוחית. כל תופעות הלוואי שדווחו בקוהורטה במינון הנמוך סווגו כקלות או בינוניות בחומרתן, כשהתופעה השכיחה ביותר הייתה כאבי ראש. לא נדרשה דיכוי חיסוני. הגיוס למטופלים בקוהורטה שנייה, במינון גבוה יותר (3×1012 gc/mL), נמצא בעיצומו, וצפוי לכלול שישה מטופלים, כאשר ההערכה היא שהגיוס יושלם באמצע 2026. חברת uniQure צופה להציג תוצאות מעודכנות מהניסוי הקליני Phase I/IIa במחצית הראשונה של 2027. “למרות שהתגובות של המטופלים היו שונות, אנו מאמינים שהנתונים שהופקו עד כה מספקים ראיות ראשוניות לפעילות ביולוגית של AMT-260,” אמר ד"ר ואליד אבי-סעב, סמנכ"ל רפואי ראשי (Chief Medical Officer) של uniQure. “למרות שממצאים אלה מבוססים על מספר מצומצם של מטופלים ודורשים מעקב ארוך יותר, פרופיל הסבילות החיובי והתגובות שנצפו תומכים בהמשך ההערכה של AMT-260.”