אדיטס מדיסין הציגה נתונים טרום-קליניים עבור EDIT-401 בכנס EAS
אדיטס מדיסין (EDIT) הציגה נתונים טרום-קליניים חדשים עבור EDIT-401, מועמד הפיתוח המוביל שלה לטיפול תוך-גופי (in vivo), בהרצאה בעל-פה בכנס ה-94 של האגודה האירופית לטרשת עורקים (European Atherosclerosis Society, EAS) שנערך באתונה, יוון, ב-25 במאי. בנתונים שהוצגו, EDIT-401 השיגה הפחתות ניכרות ב-LDL-כולסטרול, או LDL-C, בליפופרוטאין, ובאפוליפופרוטאין B בפרימטים לא-אנושיים (NHPs), מה שתומך בפוטנציאל שלה להיות תרופה מובילה לטיפול בהיפרליפידמיה. נתוני המפתח הטרום-קליניים של EDIT-401 ב-NHPs שהוצגו כוללים: מינון יחיד של EDIT-401 השיג ירידה ממוצעת של 90% ומעלה ב-LDL-C, עם השפעה מהירה ותלויה במינון; EDIT-401 השיגה ירידה מהירה ותלויה במינון של כ-90% בליפופרוטאין(a) (Lp(a)), שהוא גורם סיכון עצמאי למחלת לב וכלי דם טרשתית; EDIT-401 השיגה ירידה מהירה ותלויה במינון של כ-90% ב-ApoB, מדד מרכזי לסך חלקיקי הכולסטרול שיוצרים רובד טרשתי ומדד מנבא ל-ASCVD; הירידות ב-LDL-C, ב-Lp(a) וב-ApoB היו מתואמות מאוד, מה שתומך במנגנון אחיד המתווך באמצעות הגברת הביטוי של קולטני LDL (LDLR upregulation). אדיטס ממשיכה לקדם את המחקרים הטרום-קליניים עבור EDIT-401, כולל מחקר טוקסיקולוגיה מתמשך לפי תקני Good Laboratory Practice בפרימטים לא-אנושיים. תוצאות ביניים ממחקר זה הראו כי EDIT-401 נסבלה היטב, ללא תצפיות קליניות שליליות, ללא עליות ניכרות באנזימי כבד הקשורות לטיפול, וללא ממצאים היסטופתולוגיים בכבד בטוקסיקולוגיה שאינה GLP, במינון הטיפולי הרלוונטי של 1.5 מ"ג/ק"ג. החברה גם קיבלה משוב חיובי מה-FDA בשלב ה-pre-IND לגבי חבילת הנתונים הלא-קליניים, תוכנית ה-CMC, ועיצוב המחקר שתומך בבקשת IND. החברה מתכננת להגיש הודעת ניסוי קליני (Clinical Trial Notification) באוסטרליה לרשות לתרופות (Therapeutic Goods Administration) עד אמצע 2026, כדי להתחיל ניסוי קליני ראשון בבני אדם של EDIT-401 בחולים עם היפרכולסטרולמיה משפחתית הטרוזיגוטית (Heterozygous Familial Hypercholesterolemia) מאוחר יותר השנה, והיא במסלול להשיג נתוני הוכחת היתכנות (proof-of-concept) מוקדמים בבני אדם לטיפול תוך-גופי (in vivo) עם EDIT-401 עד סוף 2026.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שווי שוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות בעלות הביצועים הטובים ביותר היום ב-TipRanks >>