דיזיין תרפיוטיקס מדווחת על נתוני ביומארקר ונתונים קליניים מניסוי RESTORE-FA
דיזיין תרפיוטיקס (DSGN) הודיעה על נתוני ביומארקרים ונתונים קליניים מניסוי RESTORE-FA בשלב 1/2, הנמשך בימים אלו, שבוחן את התרופה DT-216P2 בחולים עם אטקסיה פרידרייך. DT-216P2 היא תרופה ניסיונית מסוג GeneTAC במולקולה קטנה, שמיועדת להעלות את רמת הביטוי של פרטקסין על ידי מיקוד בהרחבת החזרות GAA בגן FXN, שהוא הגורם הגנטי הבסיסי למחלה FA. RESTORE-FA הוא ניסוי קליני בשלב 1/2 שבוחן את DT-216P2 בחולי FA, ומיועד להעריך בטיחות, פרמקוקינטיקה, פרמקודינמיקה ונקודות קצה קליניות אקספלורטוריות. נכון ל-17 במאי, 16 מטופלים השלימו טיפול תוך-ורידי שבועי ב-DT-216P2 במינונים של 0.1, 0.3, 0.6 ו-1 mpk במשך ארבעה שבועות. לאחר ארבעה שבועות של טיפול ב-DT-216P2 בקבוצת המינון של 1 mpk, המטופלים הראו שיפור ממוצע לעומת הבסיס של 6.4 נקודות במדד המותאם Friedreich’s Ataxia Rating Scale ושל 2.7 נקודות במדד Upright Stability Score. בנוסף, DT-216P2 הראתה שינויים של יותר מחמש נקודות בעייפות כפי שדווחה על ידי המטופלים, כפי שנמדדה במדד PROMIS Fatigue Scale, גם בסיום ארבעת שבועות הטיפול וגם שבועיים לאחר המנה האחרונה. נתונים אלה עברו את סף שלוש הנקודות, שנחשב בדרך כלל לשינוי מינימלי חשוב בעייפות. נצפו עליות תלויות-מינון ב-FXN אנדוגני לאחר טיפול ב-DT-216P2, הן במדידות FXN mRNA וחלבון בדם מלא, והן במדידות FXN mRNA ברקמת שריר פגועה, מה שמדגים פעילות גם בדם וגם בשריר. לאחר ארבעה שבועות של טיפול במינון 1 mpk, רמות FXN mRNA בדם מלא עלו ב-65% לעומת הבסיס. רמות החלבון FXN-M ו-FXN-E בדם מלא עלו ב-22%-27% לעומת הבסיס, שבועיים לאחר המנה האחרונה. רמות FXN mRNA בשריר עלו ב-42% לעומת הבסיס. יחד, הממצאים האלה מדגימים פעילות ביומארקרים מקיפה עם עליות ב-FXN mRNA ובחלבון, וכן פעילות גם בדם וגם בשריר, שנגרמת על ידי טיפול ב-DT-216P2. נתוני הביומארקרים מספקים תמיכה מכנית לשיפורים הקליניים שנצפו בחולי FA. DT-216P2 נסבלה בדרך כלל היטב, ללא דיווח על תופעות לוואי חמורות או הפסקות טיפול. כל תופעות הלוואי היו קלות או בינוניות. תופעות לוואי שנחשבו כקשורות אולי או כנראה ל-DT-216P2, והופיעו ביותר ממטופל אחד, כללו עליות קלות עד בינוניות וחולפות באנזים alanine transaminase שנצפו בשלושה מטופלים; כולם היו ללא תסמינים, ללא עלייה נלווית בבילירובין, ועל רקע טיפול ב-omaveloxolone. עליות זמניות ב-ALT צפויות עם פעילות מיטוכונדריאלית מוגברת, שהיא תוצאה משנית להשבת FXN. בהתבסס על נתונים אלה, החברה מתכוונת לפעול במסלול רגיסטרלי ולספק עדכון על תוכניותיה ברבעון הרביעי של 2026.
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>