חברת פלוולה תרפיוטיקס מציגה נתונים חדשים מניסוי TOIVA בתרופת Qtorin
חברת פלוולה תרפיוטיקס (PVLA) הודיעה כי נתונים חדשים מניסוי TOIVA בשלב 2 של Qtorin rapamycin בחולים עם מומים ורידיים עוריים הוצגו בכנס השנתי ה‑83 של האגודה לדרמטולוגיה חקרית בשיקגו. TOIVA הוא ניסוי קליני בשלב 2, חד-זרועי, פתוח, עם ביקורת ביחס לקו הבסיס, שבו Qtorin rapamycin ניתנת באופן מקומי פעם ביום למשך תקופת הערכת יעילות של 12 שבועות, ולאחריה תקופת טיפול מוארכת של 12 שבועות נוספים, עבור מומים ורידיים עוריים (cutaneous VMs). חולים שסבלו מדימומים בקו הבסיס הראו שיפור מובהק סטטיסטית בשינוי בציוני cVM-IGA Bleeding בשבוע 12, עם גודל אפקט ממוצע של +2.5. cVM-IGA Bleeding היא סקאלה דינמית בת שבע דרגות, הנמדדת על-ידי הרופא, המעריכה את השינוי בדימומים מקו הבסיס ועד שבוע 12, בטווח שבין “הרבה יותר גרוע” ועד “הרבה יותר טוב”. בשבוע 12, 100% מהחולים היו בדירוג “טוב יותר” או “הרבה יותר טוב” במדד cVM-IGA Bleeding בשבוע 12. בסך הכול, 100% מהחולים שסבלו מדימומים בקו הבסיס דיווחו שהם “מרוצים” או “מרוצים מאוד” מ‑Qtorin rapamycin בסעיף שביעות הרצון הכללית בשאלון Treatment Satisfaction Questionnaire for Medication בשבוע 12. תת-מחקר איכותני מתוכנן מראש של ראיונות עם חולים שולב במחקר, כדי ללכוד באופן שיטתי את חוויית החולים, כולל התסמינים, ההשפעות התפקודיות ושינויי הטיפול שהכי משמעותיים עבורם, בהתאם למסגרת של ה‑FDA לפיתוח תרופות ממוקד-מטופל. נטל הפגיעה באיכות החיים (QoL) חורג מעבר לחומרת הנגע הקליני בלבד, וכולל שינוי צבע כחלחל, כאב/אי-נוחות, נפיחות, בליטות, ודימום או נזילה. החולים דיווחו על מגבלות בפעילות גופנית, השתתפות חברתית ותפקוד בעבודה/בית הספר, וכן על מצוקה רגשית הקשורה לנראות הנגע. סדרי העדיפויות בטיפול כללו שיפור במראה, הפחתת הכאב והקטנת גודל הנגע, מה שמדגיש תחומים חשובים לחולים שאינם נלכדים במלואם על-ידי הערכות קליניות מסורתיות של חומרת המחלה. הממצאים מדגישים את הנטל כפי שהוא נחווה על-ידי החולים עם מומים ורידיים עוריים בדרגת חומרה בינונית עד חמורה, ומחזקים את החשיבות של מדדי תוצאות המדווחים על-ידי המטופל בפיתוח קליני.
פורסם לראשונה בTheFly – המקור הסופי למידע עבור חדשות חמות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות שמומלצות על-ידי אנליסטים >>