פרסיז'ן ביוסיינסז מציגה נתוני פרה-קליניקה חדשים בתוכנית Pbgene-DMD
פרסיז'ן ביוסיינסז (DTIL) הודיעה על נתוני פרה-קליניקה חדשים מתוכנית Pbgene-DMD במצגת בעל-פה בכנס השנתי לשנת 2026 של האגודה האמריקאית לטיפול גני ותאי (American Society of Gene & Cell Therapy, ASGCT) בבוסטון, מסצ'וסטס. הנתונים החדשים מראים כי טיפול ב-Pbgene-DMD בעכברים צעירים בתחילת תקופת ה"ג'ובנייל" הביא ליעילות גבוהה משמעותית בשרירי שלד מרכזיים ובשרירי נשימה, לעומת טיפול בעכברים בגיל מאוחר יותר באותה תקופת זמן להשוואה. הנתונים החדשים תומכים עוד בהערכת Pbgene-DMD באוכלוסיות צעירות יותר של מטופלי DMD, כולל ילדים בני 2 עד 3, שהם פלח אוכלוסייה מרכזי בניסוי הקליני המתמשך בשלב 1/2 Function-DMD, שבוחן את Pbgene-DMD בילדים בגילאי 2 עד 7. נתונים מרכזיים: נתוני פרה-קליניקה חדשים מראים כי Pbgene-DMD הוביל לשיקום חלבון דיסטروفין גבוה עד פי 3 בשריר שלד ועד פי 12 בשריר נשימה בעכברים צעירים בתחילת תקופת ה"ג'ובנייל" בהשוואה לעכברים בשלב מאוחר יותר; הממצאים תומכים עוד בבחינת Pbgene-DMD באוכלוסיות מטופלים עם DMD צעירים מגיל שנתיים; יעילות גבוהה יותר כאשר מתערבים בשלב מוקדם מבדילה עוד יותר את Pbgene-DMD מגישות המבוססות על מיקרודיסטروفין
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו >>
צפו במניות החמות של בעלי העניין באתר TipRanks >>