EDIT-401 של אדיטס מדיסין מראה יעילות ובטיחות בהיפרליפידמיה
אדיטס מדיסין (EDIT) פרסמה נתונים פרה־קליניים חדשים, שתומכים בהמשך קידום מועמדת הפיתוח המובילה שלה לטיפול בתוך הגוף (in vivo), EDIT-401, ובפוטנציאל שלה כטיפול חד-פעמי להיפרליפידמיה. הנתונים מוצגים בכנס השנתי 2026 של האגודה האמריקאית לטיפול גנטי ותאי (American Society of Gene and Cell Therapy) בבוסטון. בין נתוני המפתח של EDIT-401 שהוצגו: בהרצאה בעל-פה ב-ASGCT, אדיטס דיווחה שמנה יחידה של EDIT-401 השיגה ירידה ממוצעת ב-LDL-C בשיעור של 90% או יותר בכל קבוצות המינון אצל קופי ניסוי (non-human primates, NHPs). ירידה ממוצעת ב-LDL-C בשיעור של 90% או יותר הושגה עם רמות מתונות בלבד של עריכה פונקציונלית של האללים של LDLR ועם עלייה ממוצעת בכבד של חלבון LDLR פי 6 או יותר. הורדת ה-LDL-C הייתה מהירה, ונשארה יציבה לאורך זמן בכל רמות המינון שנבחנו, למשך כ-6 חודשים. לפרופיל הבטיחות הפרה־קליני יש מאפיינים מעודדים, ללא תופעות לוואי קליניות שנצפו במינון הנחשב רלוונטי מבחינה טיפולית. הנתונים תומכים בניצול מודלי חיזוי מבוססי "שפת DNA" (DNA large language prediction models) כדי להאיץ ולייעל את פיתוח האסטרטגיות לעריכת גנים, שמטרתן להפחית מחלות באמצעות חיזוק מסלולים חלופיים או מפצים. בנוסף, הם מדגישים עוד יותר את הפוטנציאל הרחב של פלטפורמת העלאת הביטוי הגני בתוך הגוף (in vivo gene upregulation) של אדיטס.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לידיעות פיננסיות שוברות שווי שוק, בזמן אמת. נסו עכשיו >>
ראו את המניות החמות של בעלי העניין ב-TipRanks >>