אטיר פארמה מספקת עדכון רגולטורי על efzofitimod לאחר פגישת Type C

אטיר פארמה מספקת עדכון רגולטורי על efzofitimod לאחר פגישת Type C

דה פליי (TheFly)11 במאי 2026

אטיר פארמה (ATYR) הודיעה על המשך הדרך עבור efzofitimod, בטיפול בסרקואידוזיס ריאתי, בעקבות קבלת פרוטוקול רשמי מפגישת Type C עם ה-FDA. מטרת הפגישה הייתה לסקור את תוצאות מחקר שלב 3 EFZO-FIT ולקבוע את הצעדים הבאים לתוכנית בסרקואידוזיס ריאתי. על סמך המשוב מה-FDA, החברה מתכננת להמשיך את פיתוח efzofitimod בסרקואידוזיס ריאתי במחקר חדש שלב 3, בחולים עם סרקואידוזיס ריאתי כרוני ותסמיני עם מחלת ריאות מגבילה, תוך שימוש בקיבולת חיונית מאומצת כנקודת הסיום הראשית של המחקר ובציון השאלון King’s Sarcoidosis Questionnaire-Lung כנקודת הסיום המשנית המרכזית. החברה בחרה בנקודות סיום אלו על בסיס ציון ה-FDA כי FVC ו-KSQ-Lung הם מדדים ישירים לאופן שבו חולים הסובלים מסרקואידוזיס ריאתי מתפקדים ומרגישים, והחברה הגיעה למסקנה כי FVC היא נקודת סיום ראשית מתאימה יותר בשלב זה, בעוד מבוצעת עבודה נוספת לאימות תוכן עבור KSQ-Lung, כפי שהומלץ על ידי ה-FDA. החברה מתכננת להגיש בקשה לתרופה חדשה מחקרית (IND) עבור מחקר זה בחודש יוני. “אנחנו מרוצים מהמשוב שקיבלנו מה-FDA לגבי המשך הדרך עבור efzofitimod בסרקואידוזיס ריאתי ומהדיון הפורה שניהלנו לגבי נקודות הסיום הקליניות הרלוונטיות ביותר למחלה זו, כולל ההבנה כי FVC היא מדד ישיר לתפקוד. כדי ליישר קו עם המשוב הזה, ניתן עדיפות ל-FVC כנקודת הסיום הראשית במחקר הבא שלנו,” אמר סאנג'יי שוקלה, הנשיא והמנכ"ל של אטיר פארמה. “הנתונים ממחקר EFZO-FIT מראים כי חולים עם מחלת ריאות מגבילה חוו תועלת קלינית משמעותית ב-FVC כאשר טופלו ב-efzofitimod, בהשוואה לירידה שנצפתה בקבוצת הפלצבו. בנוסף, אותם חולים חמורים יותר ממחקר EFZO-FIT חוו מגמות חיוביות של שיפור במספר מדדים שמדווחים על ידי המטופלים, כולל ציון KSQ-Lung. אנו מאמינים שהתמקדות בשתי נקודות הסיום המרכזיות הללו, שנחשבות על ידי ה-FDA כמדדים ישירים של תפקוד ותחושה, וביצוע המחקר באוכלוסיית חולים מוגדרת שבה ראינו תועלת מוכחת עבור efzofitimod, היא האסטרטגיה המתאימה לשלב הבא בהערכת efzofitimod כטיפול פוטנציאלי חדש עבור חולים עם סרקואידוזיס ריאתי.”