נתונים קלינייםנתונים קליניים חזקים ונתוני הארכת מחקר בתווית פתוחה, המראים השגה של נקודת הסיום הראשית, שיפור מתמשך בתפקוד הריאות ושיפור ביכולת המאמץ, מחזקים את האמון ביעילות ותומכים בפוטנציאל של הטיפול כטיפול ארוך טווח.
אמינות מדעיתפרסום שעבר ביקורת עמיתים, לצד תוצאות משניות חיוביות ומתאמים לסמנים ביולוגיים, מחזק את האמינות המדעית ועשוי לחזק את ביטחון הרופאים ואת הדיונים בנושא שיפוי.
היערכות מסחרית ואבחוןפריסה של צוות מסחרי ייעודי למחלות נדירות, בשילוב עם עניין גובר מצד קלינאים ובדיקת נוגדנים פשוטה באמצעות דקירת אצבע, עשויה להגדיל את שיעורי האבחון ולאפשר זיהוי ממוקד של מטופלים לקראת ההשקה.