Precision BioSciences מודיעה על תוצאות מהקוהורט במינון נמוך של ECUR-506
iECURE הודיעה על תוצאות חיוביות מניתוח ראשוני של הקוהורט שהושלם במינון נמוך של ECUR-506 מתוך ניסוי הקליני המתמשך OTC-HOPE בחסר אורניתין טרנסקרבמילאז (OTC) שמתחיל בתקופת היילוד. הנתונים הוצגו בכנס השנתי לשנת 2026 של האגודה להפרעות מטבוליות תורשתיות (SIMD). התינוק הראשון שטופל ב-ECUR-506 הראה תגובה קלינית מתמשכת, עם הפסקה יציבה של הטיפולים הסטנדרטיים המקובלים וללא אירועי היפראמונמיה במשך 18 חודשים לאחר מתן המנה, נכון ל-11 בפברואר 2026. בנוסף, המשתתפים שטופלו במינון הנמוך של ECUR-506 חוו ירידות מובהקות סטטיסטית בשיעורים השנתיים המנורמלים של HAEs ושל משברי היפראמונמיה, עם ירידות של 57% ו-65% בהתאמה, בהשוואה בין שיעורי האירועים לפני המנה ולאחריה, לכל אדם-שנה, נכון ל-20 באפריל 2026.
פורסם לראשונה ב-TheFly – המקור העליון לידיעות חדשותיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
ראו את המניות המובילות בביצועיהן היום ב-TipRanks >>