אמיליקס מודיעה על פרסום נתוני ניסוי HELIOS הפתוח בשלב 2

אמיליקס מודיעה על פרסום נתוני ניסוי HELIOS הפתוח בשלב 2

דה פליי (TheFly)15 במאי 2026

חברת אמיליקס (AMLX) פרמסוטיקלס הודיעה כי תוצאות שבוע 24 ושבוע 48 מניסוי הקליני HELIOS, ניסוי פתוח בשלב 2 של AMX0035 – שילוב פומי במינון קבוע של נתרן פנילבוטיראט וטאורורסודיול – בקרב מבוגרים החיים עם תסמונת וולפרם, פורסמו ב-The Journal of Clinical Investigation, כתב עת רפואי שעובר ביקורת עמיתים. הפרסום מדווח על תוצאות שבוע 24 ושבוע 48 מניסוי HELIOS הפתוח בשלב 2, אשר הוצגו בעבר באופן חלקי בכנסים רפואיים. בהתאם לפרסומים מוקדמים יותר, הממצאים מצביעים על המשך שיפור בפעילות תאי ביתא בלבלב עד שבוע 48, כפי שנמדדה לפי תגובת C-peptide למבחן סבילות לארוחה מעורבת. בנוסף, מדדים משניים של איזון גליקמי, כולל HbA1c וזמן בטווח יעד הגלוקוז, הראו שיפור ביחס לקו הבסיס בשבועות 24 ו-48, בעוד שחדות הראייה המתוקנת הטובה ביותר נטתה להתייצבות לאורך תקופת 48 השבועות. הערכות של משתתפים ושל רופאים לגבי התרשמות כללית מהשינוי סיווגו גם כן את המשתתפים, שעבורם היו נתונים זמינים, כ"מגיבים", כפי שהוגדר על ידי שיפור או התייצבות המחלה. הפרסום שעבר ביקורת עמיתים מפרט גם ראיונות איכותניים שחיזקו את הרלוונטיות הקלינית של תוצאות אובייקטיביות אלה, כאשר המשתתפים דיווחו על שיפורים משמעותיים בבעיות סוכרת וראייה. בנוסף, ממצאי הבטיחות שפורסמו נותרו עקביים עם הניסיון הקליני הקודם עם AMX0035, כאשר תופעות הלוואי המדווחות היו קלות או בינוניות ולא היו תופעות לוואי חמורות הקשורות לטיפול. HELIOS הוא ניסוי קליני בשלב 2, במרכז יחיד, זרוע יחידה, פתוח, הבוחן את AMX0035 ב-12 מבוגרים החיים עם תסמונת וולפרם, לתקופה של עד 208 שבועות, ולאחריה מעקב בטיחות של ארבעה שבועות. החברה מצפה להציג נתונים נוספים לטווח ארוך ממחקר HELIOS בכנס מדעי קרוב.