דלגו לתוכן
חדשות שוק ההוןוול סטריט™The Flyקריפטודיווחי חברותניתוחים ודעות

אנטרדה תרפיוטיקס מדווחת על נתוני טופ־ליין מקוהורט 1 במחקר ELEVATE-44-201

דה פליי (TheFly)7 במאי 2026
אנטרדה תרפיוטיקס מדווחת על נתוני טופ־ליין מקוהורט 1 במחקר ELEVATE-44-201

אנטרדה תרפיוטיקס (TRDA) הודיעה על נתוני טופ־ליין מקוהורט 1 בחלק של המינונים העולים המרובים, הכפול־סמיות ומבוקר־הפלסבו, בשלב 1/2 של המחקר הקליני ELEVATE-44-201. ELEVATE-44-201 הוא מחקר קליני של ENTR-601-44 במשתתפים אמבולטוריים בגילאי ארבע עד 20, עם מוטציה מאושרת בגן DMD המתאימה לדילוג על אקסון 44. משתתפי המחקר בקוהורט 1 חולקו באקראי ביחס 1:3 לקבלת שלוש מנות של 6 מ"ג/ק"ג של ENTR-601-44, המוצר הניסיוני המוביל בפורטפוליו של אנטרדה תרפיוטיקס למחלת ניוון שרירים דושן, או פלסבו. בוצעו ביופסיות שריר בזמן הסקר ולאחר מכן שש שבועות לאחר המנה האחרונה. הגיל הממוצע של המשתתפים שטופלו בקוהורט 1 היה 9.3 שנים, עם גיל ממוצע לתחילת המחלה של 2.2 שנים. לפי הפרוטוקול, כל המשתתפים היו אמבולטוריים, וכולם קיבלו מינון יציב של סטרואידים. רמת הדיסטרופין הבסיסית, הן באוכלוסיית הפלסבו והן באוכלוסיית הטיפול, הייתה נמוכה גם כן ביחס לזו שדווחה במחקרים קליניים מתחרים לדילוג על אקסון 44. זה בולט גם כן, משום שתגובה לטיפול בדרך כלל מתואמת עם רמות דיסטרופין בסיסיות גבוהות יותר. התוצאות הציגו פרופיל בטיחות וסבילות חיובי, ללא אירועים חריגים חמורים (SAEs) מדווחים וללא אירועים חריגים שהובילו להפסקת השתתפות במחקר. מדדי תפקוד כלייתי היו תקינים. כל משתתפי המחקר בקוהורט 1 עברו כעת לחלק שלב 2 הפתוח־תווית של המחקר, שבו הם יקבלו שש מנות נוספות של 6 מ"ג/ק"ג של ENTR-601-44. משתתפי מחקר נוספים מקבלים כעת טיפול בקוהורט 2, שבה הם יקבלו שלוש מנות של 12 מ"ג/ק"ג של ENTR-601-44 או פלסבו. החברה צופה לדווח על תוצאות מהמחקר הפתוח־תווית של קוהורט 1 ומהמחקר במינונים עולים מרובים (MAD) של קוהורט 2 עד סוף שנת 2026, עם נתונים מקוהורט 3 שיגיעו לאחר מכן. נצפתה בטיחות וסבילות חיוביות עם ENTR-601-44 במינון של 6 מ"ג/ק"ג. כל האירועים החריגים שהתפתחו במהלך הטיפול היו בדרגת חומרה קלה עד בינונית. לא דווחו SAEs ולא היו אירועים חריגים (AEs) שהובילו להפסקת השתתפות במחקר. האירוע החריג השכיח ביותר היה כאב ראש. מדדי תפקוד כלייתי, כולל eGFR, Cystatin C ומגנזיום, היו בטווחים תקינים ודומים לפלסבו. לא היו הפסקות השתתפות, וכל שמונת המשתתפים בקוהורט 1 עברו לחלק הפתוח־תווית של המחקר.

פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו>>

ראו את המניות המובילות שמומלצות על ידי אנליסטים >>