חברת Sarepta קיבלה אישור לפתיחת ניסוי SRP-1005 בניו זילנד
- Medsafe בניו זילנד אישרה ל-Sarepta את פתיחת ניסוי קליני ראשון בבני אדם (שלב 1) לתרופה הניסיונית SRP-1005 לטיפול במחלת הנטינגטון, הצפוי להתחיל ברבעון השני של 2026 ויכלול כ-24 משתתפים במתן תת-עורי והעלאת מינון הדרגתית לבדיקת בטיחות וסבילות.
- SRP-1005 עושה שימוש בגישה מתקדמת המבוססת על TfR1 וקטע נוגדן חד-ערכי לשם הגעה יעילה למערכת העצבים המרכזית; נתונים פרה-קליניים מצביעים על פוטנציאל לירידה משמעותית ברמת חלבון באזורים עמוקים מרכזיים במוח, כולל הפוטמן, הקאודט והקורטקס הטמפורלי והפרונטלי.
Sarepta (SRPT) Therapeutics הודיעה כי Medsafe, רשות הבטיחות של תרופות ומכשור רפואי בניו זילנד, העניקה אישור לבקשתה לעריכת ניסוי קליני במחקר SRP-1005-101, הידוע בשם INSIGHTT. Sarepta צופה להתחיל בניסוי הקליני הראשון בבני אדם של SRP-1005, תרופת siRNA (small interfering RNA) ניסיונית לטיפול במחלת הנטינגטון, ברבעון השני של 2026. INSIGHTT הוא ניסוי שלב 1, רב-מרכזי, עם העלאת מינון הדרגתית, שיבחן את הבטיחות והסבילות של מתן תת-עורי של SRP-1005 בכ-24 משתתפים. SRP-1005 עושה שימוש בגישה מתקדמת המבוססת על TfR1, המשתמשת בקטע נוגדן חד-ערכי (monovalent fragment antigen binding) שנועד לאפשר הגעה יעילה למערכת העצבים המרכזית. מתן תת-עורי נועד למנוע רוויה של קולטני הטרנספרין ולהשיג חדירה רציפה וחזקה דרך מחסום דם-מוח. נתונים פרה-קליניים של SRP-1005 הראו פוטנציאל לירידה משמעותית ברמת חלבון באזורים עמוקים מרכזיים במוח, כולל הפוטמן והקאודט, וכן בקליפת המוח הטמפורלית והפרונטלית.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי לחדשות שוק בזמן אמת שמניעות את המסחר. נסו עכשיו >>