Cabaletta Bio מודיעה על סדרי עדיפויות אסטרטגיים לשנת 2026
- Cabaletta Bio מקדמת את rese-cel במסלולים רשומיים למגוון מחלות אוטואימוניות (מיוזיטיס, SLE, לופוס נפריטיס, סקלרודרמה מערכתית ומיאסתניה גראביס), עם קוהורטים מתואמים ל-FDA, הרחבת הניסוי במיוזיטיס, מעמד RMAT לסקלרודרמה וצפי להשלמת נתוני שלב 1/2 במספר ניסויי RESET במחצית הראשונה של 2026.
- החברה משקיעה באוטומציה ובהרחבת הייצור של rese-cel באמצעות פלטפורמות Cell Shuttle ו-Cell Q של Cellares כדי לתמוך בהתרחבות השוק לאחר האישור, ובמקביל מרחיבה ניסויי מינון ללא פרה-קונדישינינג במחלות כמו פמפיגוס וולגריס ו-SLE במטרה לייעל את הטיפול ואת מסלול האישור הרגולטורי.
תרגום מסלולים רשומיים (registrational pathways) עם rese-cel לצבר מוצרים אחד (pipeline in a product) במגוון מחלות אוטואימוניות ייזום קוהורט רשומי למיוזיטיס: Cabaletta החלה בדצמבר 2025 בקוהורט רשומי לדרמטומיוזיטיס ולתסמונת אנטיסינתטאז, המיושרים עם ה-FDA בארה"ב. תתי-הסוגים האלה משפיעים על כ-70,000 מטופלים בארה"ב, כאשר DM מהווה כ-60,000 מטופלים. הקוהורט הרשומי צפוי לכלול 17 מטופלים, עם נקודת סיום ראשית לאחר 16 שבועות של תגובה בדרגת שיפור כוללת מתונה או עיקרית, כאשר המטופלים ללא אימונומודולטורים ועל אפס או מינון נמוך של סטרואידים. נתונים מניסוי שלב 1/2 RESET-Myositis שהוצגו בכנס ACR Convergence 2025 הראו שכל מטופלי ה-DM, שהיה להם מעקב מספק ושהיו עומדים בקריטריוני ההכללה המרכזיים לקוהורט הרשומי, השיגו את נקודת הסיום הראשית הרשומית, עם עמידות בהשפעה לאורך תקופת המעקב עד שנה. בהתבסס על הנתונים הללו, Cabaletta החליטה להרחיב את הניסוי הרשומי ב-3 מטופלים, כדי לאפשר גיוס של כ-14 מטופלי DM בהתאם להערכות השכיחות הטבעית בארה"ב. אם הניסוי יצליח, הנתונים מהקוהורט הזה יתמכו בהגשת בקשת הרישיון הביולוגי הראשונה (Biologics License Application) של Cabaletta ל-rese-cel במיוזיטיס בשנה הבאה. התאמת ה-FDA לעיצובי קוהורט רשומיים ב-SLE ו-LN: Cabaletta תיאמה עם ה-FDA עיצובים של קוהורטים רשומיים בניסוי RESET-SLE להערכת מינון rese-cel מבוסס-משקל הנוכחי של מיליון תאים לק"ג בעירוי יחיד עם פרה-קונדישינינג, כולל שני קוהורטים עצמאיים חד-זרועיים. אחד מורכב ממטופלים עם זאבת מערכתית שאינה כלייתית, והשני ממטופלים עם לופוס נפריטיס, כאשר כל אחד מהם מעריך כ-25 מטופלים עם נקודות סיום ייחודיות לכל קוהורט. Cabaletta תספק עדכון על המשך הצעדים לקוהורטים האלה מאוחר יותר השנה, בכפוף לנתוני טווחי מינון (dose-ranging) המעריכים rese-cel ללא פרה-קונדישינינג במטופלי לופוס. מתן מעמד RMAT נוסף וצפי לתיאומים ויוזמות קוהורטים רשומיים ב-2026: ה-FDA העניק לאחרונה ל-rese-cel מעמד Regenerative Medicine Advanced Therapy לטיפול בסקלרודרמה מערכתית (systemic sclerosis). Cabaletta ממשיכה בקשר עם ה-FDA כדי להתאים עיצובים של קוהורטים רשומיים לניסוי RESET-SSc, ומצפה לספק עדכון על התאמה רשומית ל-RESET-SSc במחצית הראשונה של 2026, ול-RESET-MG באמצע 2026. קידום ייצור אוטומטי, ניתן להרחבה, בשיתוף Cellares, כדי לתמוך בהתרחבות הצפויה בשוק לאחר האישור של rese-cel ייצור אוטומטי של rese-cel באמצעות Cellares Cell Shuttle ו-Cellares Cell Q יתחיל בקרוב: התקבל אישור לתיקון IND (Investigational New Drug) לשימוש ב-Cell Shuttle של Cellares לייצור rese-cel. זהו ציון דרך ראשון לכל תוכנית CAR T אוטולוגית. הגשת ה-IND כללה שלושה מהלכי הנדסה (engineering runs) שהדגימו עקביות מוצר בהשוואה להרצות ייצור rese-cel הקיימות בארגוני הפיתוח והייצור החוזיים הנוכחיים. זהו תוצר של שיתוף הפעולה בין Cabaletta ו-Cellares מאז 2023. הדבר מגיע לאחר השלמת תוכנית אימוץ הטכנולוגיה (Technology Adoption Program) שהוכרזה בעבר, אשר הדגימה בהצלחה את היכולת של Cell Shuttle של Cellares לאוטומציה של תהליך הייצור של rese-cel. Cabaletta מצפה לנתוני ייצור קליניים במחצית הראשונה של 2026, שנועדו לאשר מוכנות GMP כוללת של שרשרת האספקה, כולל לוגיסטיקת שרשרת האספקה, ליישום rese-cel המיוצר על ידי Cellares בכל פורטפוליו ה-rese-cel. החברה ממשיכה לעבוד עם שותפי הייצור הקיימים שלה כדי לתמוך בניסוי הרשומי במיוזיטיס ובמאמצי מוכנות ההשקה של rese-cel. מפעל ה-Smart Factory של ארגון הפיתוח והייצור המשולב של Cellares (Integrated Development and Manufacturing Organization) יכול לאפשר היקף ייצור חסר תקדים עם השקעת הון מינימלית, הרחבה מהירה לקיבולת גלובלית, עלות ייצור נמוכה יותר ושיפור בגמישות התזמון עבור rese-cel לאחר מסחור. הרחבת הניסיון הקליני עם rese-cel ובשילוב חידושים בתהליך כדי לספק טיפול מוביל בתעשייה למטופלים ולרופאים הסלמת מינון ללא פרה-קונדישינינג נמשכת ב-RESET-PV: לאחר הצגת נתוני rese-cel הראשונים, שהדגימו פעילות ביולוגית ותגובות קליניות מוקדמות ללא פרה-קונדישינינג בקונגרס השנתי של האגודה האירופית לג׳ין ותרפיית תאים (European Society of Gene & Cell Therapy) בשנת 2025, Cabaletta מעריכה כעת rese-cel במינון גבוה יותר, ללא פרה-קונדישינינג, במטופלים עם פמפיגוס וולגריס, עם מטופלים נוספים שכבר מגויסים. צפויים במחצית הראשונה של 2026 נתוני עמידות נוספים ממטופלים שקיבלו את המינון ההתחלתי, ונתונים קליניים ראשוניים ממטופלים שיקבלו את המינון הגבוה יותר. קוהורט ללא פרה-קונדישינינג נוסף ב-RESET-SLE: Cabaletta שילבה קוהורט הסלמת מינון ללא פרה-קונדישינינג ב-RESET-SLE, שהוא מוקד הניסוי בשלב זה. ההחלטה התבססה על נתוני הבטיחות והפעילות במינון ההתחלתי של rese-cel ללא פרה-קונדישינינג בניסוי RESET-PV, ועל התגובות הקליניות שנצפו בזאבת לאחר דלדול מלא של תאי B בעקבות מתן rese-cel עם פרה-קונדישינינג. בכפוף לנתוני טווחי מינון הקליניים הצפויים ב-2026, Cabaletta תבחן פנייה ל-FDA להשגת התאמה על מסלול רשומי לקוהורט ללא פרה-קונדישינינג. השלמת קריאות נתונים של שלב 1/2 בשלושה ניסויי RESET צפויה במחצית הראשונה של 2026: לאחר הצגת נתונים קליניים מלאים משלב 1/2 בקוהורטים של RESET-Myositis בשנת 2025, Cabaletta מצפה לנתונים קליניים מלאים משלב 1/2 בקוהורטים של RESET-SLE, RESET-SSc ו-RESET-MG במחצית הראשונה של 2026.
פורסם לראשונה ב-TheFly – מקור מידע סופי בזמן אמת לחדשות פיננסיות שוברות שוק. נסו עכשיו >>