Stoke Therapeutics ו-Biogen פרסמו נתונים סופיים ממחקר BUTTERFLY
- הנתונים הסופיים מ-BUTTERFLY בתסמונת דרווה מראים בלימת התפתחות עצבית סביב גיל התפתחותי של כשנתיים, שינויים מזעריים בקוגניציה ובהתנהגות לאורך שנתיים, ועלייה של 10.6% בשכיחות פרכוסים מוטוריים משמעותיים.
- מדדי ההערכה (ויינלנד, ביילי, וקסלר) שנקבעו מראש תואמים לנקודות הסיום במחקר EMPEROR שלב 3 הגלובלי, הבוחן את zorevunersen כתרופה פוטנציאלית המשנה את מהלך המחלה לטיפול בתסמונת דרווה.
Stoke Therapeutics (STOK) ו-Biogen (BIIB) הודיעו על פרסום נתונים סופיים ממחקר BUTTERFLY, מחקר היסטוריה טבעית פרוספקטיבי לשנתיים בקרב אנשים עם תסמונת דרווה. תסמונת דרווה היא אנצפלופתיה התפתחותית ואפילפטית חמורה, המאופיינת בפרכוסים חוזרים ובפגיעה קוגניטיבית והתנהגותית משמעותית. כיום אין תרופות מאושרות שמשנות את מהלך המחלה לטיפול בתסמונת דרווה. מחקר BUTTERFLY בחן במשך שנתיים את ההשפעה של תסמונת דרווה על תפקוד הסתגלותי ועל התפתחות עצבית, בילדים ובני נוער בגילאי 2 עד 18. שכיחות הפרכוסים המוטוריים המשמעותיים הוערכה כתוצא משני. במהלך המחקר, המטופלים קיבלו את הטיפול הסטנדרטי, כולל תרופות נוגדות פרכוסים. עיקרי הממצאים, כפי שפורסמו ב-14 בנובמבר ב-Neurology, כתב העת הרפואי של האקדמיה האמריקאית לנוירולוגיה, כוללים: ללא קשר לגיל שבו נכנסו החולים עם תסמונת דרווה למחקר, ההתפתחות העצבית נבלמה סביב גיל התפתחותי של כשנתיים. דבר זה יצר פער שהלך והתרחב עם הזמן לעומת מה שמצופה בילדים עם התפתחות טיפוסית. התוצאות הראו כי במהלך שתי שנות המחקר נרשמו שינויים מזעריים בקוגניציה ובהתנהגות, כולל תקשורת, מיומנויות מוטוריות ומיומנויות אישיות, בהשוואה להתפתחות עצבית טיפוסית המצופה בילדים בני אותו גיל. ההערכות של קוגניציה והתנהגות שבהן נעשה שימוש ב-BUTTERFLY היו נקודות סיום שנקבעו מראש ושולבו במחקר היסטוריה טבעית זה, כדי לתמוך בשימוש בהן במחקרים קליניים עתידיים של תסמונת דרווה. הן כללו את סולם ההתנהגות האדפטיבית ויינלנד, מהדורה שלישית; סולמות התפתחות תינוקות של ביילי, מהדורה שלישית; וסולם האינטליגנציה של וקסלר לגיל הרך ולבית הספר היסודי, מהדורה רביעית. הערכות אלו, כמו גם מדדי תוצאה אחרים ששימשו ב-BUTTERFLY, תואמות לנקודות הסיום הראשיות והמשניות של מחקר EMPEROR שלב 3 גלובלי ומכריע, הבוחן את zorevunersen כתרופה פוטנציאלית המשנה את מהלך המחלה לטיפול בתסמונת דרווה. שכיחות הפרכוסים המוטוריים המשמעותיים עלתה ב-10.6% במהלך שנתיים.
פורסם לראשונה בTheFly – המקור האולטימטיבי לחדשות פיננסיות בזמן אמת שמניעות את השוק. נסו עכשיו>>
קראו עוד על STOK:
- מחיר היעד של Stoke Therapeutics הועלה ל-$28 מ-$24 ב-Canaccord
- תחזית חיובית ל-Stoke Therapeutics: דירוג קנייה מחוזק בזכות התקדמות בניסוי שלב 3 ומעורבות רגולטורית
- דירוג קנייה ל-Stoke Therapeutics: פוטנציאל מבטיח ל-zorevunersen בטיפול בתסמונת דרווה
- Stoke Therapeutics: תחזית מבטיחה עם ייעוד 'טיפול פורץ דרך' ופוזיציה פיננסית חזקה
- Stoke Therapeutics מתקדמת בתרופות RNA ובצמיחה פיננסית